Serenity Cole a profité de Noël le mois dernier pour se détendre avec sa famille près de chez elle à Saint-Louis, faire de l'artisanat et rendre visite à des amis.
C'était un contraste avec la façon dont Cole, 18 ans, a passé une partie de la saison des vacances 2024. Elle était à l’hôpital – un phénomène fréquent en raison de la drépanocytose, une maladie génétique qui endommage les globules rouges transportant l’oxygène et qui a provoqué pendant des années des douleurs débilitantes dans les bras et les jambes. Les crises la forçaient souvent à annuler ses projets ou à manquer l'école.
« Avec la drépanocytose, ça fait mal tous les jours », a-t-elle déclaré. « Cela peut être plus tolérable certains jours, mais c'est une chose constante. »
En mai, Cole a suivi un traitement de thérapie génique de plusieurs mois qui aide à reprogrammer les cellules souches du corps pour qu'elles produisent des globules rouges sains.
Elle a été l'une des premières inscrites à Medicaid au niveau national à bénéficier d'un nouveau modèle de paiement dans lequel le gouvernement fédéral négocie le coût d'une thérapie cellulaire ou génique avec les sociétés pharmaceutiques au nom des programmes Medicaid de l'État – et les tient ensuite responsables du succès du traitement.
Aux termes de l'accord, les États participants bénéficieront de « réductions et remises » de la part des fabricants de médicaments si les traitements ne fonctionnent pas comme promis, selon les Centers for Medicare & Medicaid Services.
C'est une différence frappante avec la façon dont Medicaid et d'autres régimes de santé paient généralement les médicaments et les thérapies : la facture est généralement payée quels que soient les avantages des traitements pour les patients. Mais CMS n'a pas divulgué les termes complets du contrat, y compris le montant que les sociétés pharmaceutiques rembourseront si le traitement ne fonctionne pas.
Le traitement reçu par Cole offre un remède potentiel pour bon nombre des 100 000 Américains, principalement noirs, atteints de drépanocytose, ce qui devrait raccourcir la durée de vie de plus de deux décennies. Mais le coût du traitement représente un défi financier considérable pour Medicaid, l'assureur conjoint de l'État et du gouvernement fédéral pour les personnes à faible revenu ou handicapées. Medicaid couvre environ la moitié des Américains atteints de cette maladie.
Il existe sur le marché deux thérapies géniques approuvées par la Food and Drug Administration, l'une coûtant 2,2 millions de dollars par patient et l'autre 3,1 millions de dollars, sans qu'aucun des deux coûts n'inclue les dépenses liées au long séjour à l'hôpital.
Le programme CMS est l’une des rares initiatives en matière de santé lancées sous le président Joe Biden et poursuivies sous l’administration Trump. L’administration Biden a signé l’accord avec les deux fabricants, Vertex Pharmaceuticals et Bluebird Bio, en décembre 2024, ouvrant ainsi la porte à l’adhésion volontaire des États.
« Ce modèle change la donne », a déclaré Mehmet Oz, l'administrateur du CMS, dans un communiqué de juillet annonçant que 33 États, Washington, DC et Porto Rico, avaient signé l'initiative.
Interrogée pour plus de détails sur les contrats, Catherine Howden, porte-parole de CMS, a déclaré dans un communiqué que les termes des accords sont « confidentiels et n'ont été divulgués qu'aux agences Medicaid de l'État ».
« La lutte contre le coût élevé des médicaments aux Etats-Unis est une priorité de l'administration actuelle », indique le communiqué.
Invoquant la confidentialité, deux directeurs de Medicaid et les deux fabricants ont refusé de révéler les termes financiers des accords.
Nouvelles thérapies
Les thérapies géniques, approuvées en décembre 2023 pour les personnes de 12 ans ou plus atteintes de drépanocytose, offrent une chance de vivre sans douleur ni complications, qui peuvent inclure des accidents vasculaires cérébraux et des lésions d'organes, et évitent les hospitalisations, les visites aux urgences et autres soins coûteux. L’administration Biden a estimé que les soins drépanocytaires coûtent déjà au système de santé près de 3 milliards de dollars par an.
Avec de nombreuses thérapies géniques plus coûteuses à l’horizon, le coût des thérapies contre la drépanocytose laisse présager des défis financiers pour Medicaid. Des centaines de thérapies cellulaires et géniques sont en cours d’essais cliniques, et des dizaines pourraient obtenir l’approbation fédérale dans les prochaines années.
Si le modèle de paiement drépanocytaire fonctionne, il conduira probablement à des arrangements similaires pour d'autres thérapies coûteuses, en particulier pour celles qui traitent des maladies rares, a déclaré Sarah Emond, présidente et directrice générale de l'Institute for Clinical and Economic Review, un institut de recherche indépendant qui évalue les nouveaux traitements médicaux. « C'est une expérience qui en vaut la peine », a-t-elle déclaré.
Fixer le paiement des médicaments en fonction des résultats est logique face aux coûts de traitement élevés et à l'incertitude quant à leurs avantages à long terme, a déclaré Emond.
« Le jus doit en valoir la peine », a-t-elle déclaré.
Les essais cliniques sur les thérapies géniques ont porté sur moins de 100 patients et les ont suivis pendant seulement deux ans, laissant certains responsables de Medicaid dans l'État désireux d'être rassurés sur le fait qu'ils obtenaient une bonne affaire.
« Ce qui nous importe, c'est de savoir si les services améliorent réellement la santé », a déclaré Djinge Lindsay, médecin-chef du ministère de la Santé du Maryland, qui gère le programme Medicaid de l'État. Le Maryland devrait commencer à accepter des patients pour le nouveau programme de drépanocytose ce mois-ci.
Medicaid est déjà tenu de couvrir presque tous les médicaments et thérapies approuvés par la FDA, mais les États ont toute latitude pour limiter l'accès en limitant les patients éligibles, en mettant en place un long processus d'autorisation préalable ou en exigeant que les inscrits suivent d'abord d'autres traitements.
Bien que les traitements de thérapie génique soient limités à certains hôpitaux du pays, les responsables de Medicaid affirment que le modèle fédéral signifie qu'un plus grand nombre d'inscrits auront accès aux thérapies sans autres restrictions.
Les fabricants financent également la préservation de la fertilité, comme la congélation des cellules reproductrices, qui pourraient être endommagées par la chimiothérapie pendant le traitement. En règle générale, Medicaid ne couvre pas ce coût, a déclaré Margaret Scott, directrice du cabinet de conseil Avalere Health.
Emond a déclaré que les sociétés pharmaceutiques étaient intéressées par l'accord fédéral car il pourrait conduire à une acceptation plus rapide du traitement par Medicaid, par rapport à la signature de contrats individuels avec chaque État.
Les États sont attirés par le programme fédéral car il offre une aide au suivi des patients en plus de négocier le coût, a-t-elle déclaré. Malgré un certain secret autour du nouveau modèle, Emond a déclaré qu'elle s'attend à ce qu'une évaluation financée par le gouvernement fédéral suive le nombre de patients participant au programme et leurs résultats, permettant ainsi aux États de demander des rabais si le traitement ne fonctionne pas.
Le programme pourrait durer jusqu'à 11 ans, selon CMS.
« Cette thérapie peut bénéficier à de nombreux patients drépanocytaires », a déclaré Edward Donnell Ivy, médecin-chef de la Sickle Cell Disease Association of America.
Il a déclaré que le modèle fédéral aidera davantage de patients à accéder au traitement, même s'il a noté que son utilisation dépendra en partie du nombre limité d'hôpitaux proposant ce traitement de plusieurs mois.
Un espoir pour les drépanocytaires
Avant la thérapie génique, le seul remède potentiel pour les patients drépanocytaires était une greffe de moelle osseuse – une option disponible uniquement à ceux qui pouvaient trouver un donneur approprié, soit environ 25 % des patients, a déclaré Ivy. Pour d'autres, la prise en charge à vie comprend des médicaments pour réduire les effets de la maladie et gérer la douleur, ainsi que des transfusions sanguines.
Environ 30 des 1 000 drépanocytaires inscrits à Medicaid dans le Missouri recevront le traitement au cours des trois premières années, a déclaré Josh Moore, directeur du programme Medicaid de l'État. Jusqu’à présent, moins de 10 inscrits l’ont reçu depuis que l’État a commencé à le proposer en 2025, a-t-il déclaré.
Moins d'un an après le début du programme fédéral, Moore a déclaré qu'il était trop tôt pour évaluer son taux de réussite, défini comme l'absence d'épisodes douloureux ayant conduit à une visite à l'hôpital. Mais il espère que ce taux sera proche du taux de 90 % observé au cours des quelques années d’essais cliniques.
Moore a déclaré que le programme fédéral basé sur l'efficacité du traitement était préféré à la réduction des frais pour une thérapie nouvelle et prometteuse, ce qui mettrait en danger la capacité des fabricants à développer de nouveaux médicaments. « Nous voulons être de bons gestionnaires de l'argent des contribuables », a-t-il déclaré.
Il a refusé de commenter combien l'État pourrait économiser grâce à cet accord ou de divulguer d'autres détails, comme le montant que les sociétés pharmaceutiques pourraient devoir rembourser, invoquant la confidentialité des contrats.
Dernièrement, Cole, qui a suivi une thérapie génique à l'hôpital pour enfants de St. Louis, a pu se concentrer sur ses passe-temps – jouer aux jeux vidéo, dessiner et peindre – et obtenir son diplôme d'études secondaires.
Elle a dit qu'elle était heureuse de recevoir le traitement. Le pire était la chimiothérapie, a-t-elle dit, qui la laissait incapable de parler ou de manger – et impliquait de se coincer avec des aiguilles.
Elle a déclaré que son état était « bien meilleur » et qu’elle n’avait eu aucun épisode de douleur ayant conduit à une hospitalisation depuis la fin de la thérapie au printemps dernier. « Je suis juste reconnaissant d'avoir pu l'obtenir. »
