Les nouveaux développements médicaux permettent de traiter un nombre croissant de maladies graves et rares avec de nouveaux produits pharmaceutiques coûteux. Dans le même temps, les ressources sont limitées. L'objectif de cette thèse est d'examiner comment le traitement des maladies rares remet en question le système d'établissement des priorités du service public de santé norvégien. Les résultats peuvent contribuer à éclairer la politique de santé norvégienne dans ce domaine en contribuant au développement ultérieur de processus et d’outils nationaux d’établissement des priorités pour l’allocation des ressources de santé dans la pratique clinique.
La thèse explore cet objectif tant au niveau national que dans les rencontres entre médecins et patients en clinique.
La première sous-étude analyse comment les priorités norvégiennes en matière de santé ont été discutées dans les médias avant et après la création du Forum de décision et du système national d'introduction gérée des nouvelles technologies de santé (Nye Metoder), sur la base du débat entourant trois traitements coûteux contre le cancer et les maladies rares entre 2013 et 2019. L'étude montre que ces cas engagent un large éventail de commentateurs et que les discussions sur les traitements individuels se sont de plus en plus éloignées de la politique des partis après la création de Nye Metoder.
La deuxième sous-étude examine les critères sur lesquels le public met l'accent lors de la prise de décisions prioritaires entre des groupes de patients hypothétiques. Les résultats montrent que les patients dont on attend une réduction de leurs besoins en matière de soins informels ou une amélioration de leur capacité à travailler (critères sociétaux) sont les plus susceptibles d'être prioritaires. Les patients qui peuvent gagner plus d'années de vie ajustées en termes de qualité ou qui souffrent de maladies plus graves – critères liés à la santé – bénéficient également d'une priorité plus élevée. Les réponses liées à la capacité de travail dépendent du fait que les répondants ont eux-mêmes un emploi.
La troisième sous-étude est basée sur des entretiens avec 18 médecins concernant l'introduction d'un nouveau traitement coûteux contre la mucoviscidose en 2022. Deux résultats principaux sont décrits : les médecins négocient le contenu des directives cliniques lors de leurs rencontres avec les patients et interprètent le coût du traitement de manière à leur permettre de continuer à proposer le traitement – même lorsque l'effet est incertain – plutôt que de l'interrompre.
La thèse améliore la compréhension des défis d’établissement des priorités associés aux produits pharmaceutiques coûteux pour les maladies rares. Les résultats montrent que les médecins sont souvent confrontés à des situations difficiles lorsqu'ils traduisent les principes généraux d'établissement des priorités dans la pratique clinique, en particulier lorsque les coûts et les conséquences pour d'autres groupes de patients ne sont pas clairs. Ces informations pourraient donc soutenir le développement ultérieur d’outils d’établissement de priorités dans le système de santé. Une plus grande transparence dans les accords de prix et des critères plus clairs et fondés sur des données probantes dans les directives cliniques pour les médicaments onéreux peuvent fournir un meilleur soutien aux cliniciens face aux effets incertains des traitements, tout en contribuant également à une définition des priorités plus juste et plus transparente dans les services de santé.
