Un essai clinique de phase 1 récemment lancé chez le général de masse Brigham examine la sécurité et la faisabilité d'une approche de traitement révolutionnaire pour la maladie de Parkinson dans laquelle les cellules souches d'un patient sont reprogrammées pour remplacer les cellules de dopamine dans le cerveau endommagées par la maladie. L'essai premier de son genre d'une greffe de cellules souches autologues, basé sur la recherche et les technologies inventés et validés précliniquement au Neuroregeneration Institute (NRI) de l'hôpital McLean, a inscrit et traité trois patients à l'hôpital Brigham and Women's.
Au total, six participants seront inclus dans l'essai de phase 1 qui suivra les patients pendant 12 mois et au-delà pour déterminer la sécurité de la procédure et surveiller pour toute amélioration de la maladie de Parkinson. Après les 6 premiers patients transplantés dans l'étude de phase 1, les chercheurs espèrent étendre et recruter plus de patients dans le cadre de l'étude de phase 2A.
Cette nouvelle approche thérapeutique pour traiter la maladie de Parkinson intègre l'utilisation de cellules souches dérivées du sang d'un patient qui avait été convertie en cellules souches pluripotentes induites (IPSC). Ces cellules sont ensuite reprogrammées pour se transformer en neurones dopaminergiques du cerveau moyen spécifiques prêts pour la transplantation. L'approche de transplantation autologue de l'utilisation des propres cellules d'une personne contourne l'exigence de traitements immunosuppresseurs, qui sont nécessaires lorsque des cellules d'autres donneurs sont utilisées.
Le remplacement des cellules de la maladie de Parkinson remplace les neurones dopaminergiques perdus dans la dégénérescence et peut restaurer la fonction dopaminergique dans le cerveau, offrant une modalité de traitement complètement nouvelle par rapport aux traitements actuellement disponibles. Le directeur fondateur du NRI, Ole Isacson, le Dr Med Sci, qui est également professeur de neurologie (neurosciences) à la Harvard Medical School et au général de masse Brigham, a été le pionnier du travail en thérapie cellulaire pour la maladie de Parkinson au cours des 30 dernières années et a jeté les bases de cet essai clinique.
« Voir ce nouveau remplacement transformationnel des cellules des patients de ses propres neurones dopaminergique se concrétiser – des percées scientifiques très fondamentales de notre laboratoire pour être complètement traduites en une application clinique pour la souffrance du patient de la maladie de Parkinson – est très gratifiant », a déclaré Isacson. « Nous pensons que cette approche pourrait ouvrir un nouveau paradigme de traitement et conduire au développement de nombreuses thérapies cellulaires supplémentaires pour restaurer les systèmes cérébraux endommagés et remplacer les cellules cérébrales dégénérées dans d'autres maladies. »
Sous le leadership d'Isacson, le NRI de McLean a développé et breveté une restauration autologue à base de cellules dans la maladie de Parkinson avec une publication préclinique pionnière en 2002 en utilisant des cellules souches et la première démonstration préclinique de la Dopamine Using dérivée de cellules humaines efficace en 2010. Le professeur de psychiatrie à la Harvard Medical School, a fourni les premières preuves de sécurité à long terme et d'avantages de la thérapie autologue des cellules souches dans un modèle animal de primate non humain de la maladie de Parkinson.
Le NRI a reçu l'autorisation officielle de la US Food and Drug Administration (FDA) le 23 août 2023, approuvant son application d'enquête sur les nouveaux médicaments (IND) pour un essai clinique de phase 1 pour tester cette thérapie cellulaire de neurone dopamine autologue unique.
À la suite de cette approbation de la FDA pour l'essai clinique de phase 1, le travail préclinique innovant du NRI a été traduit en clinique avec le premier patient traité le 9 septembre 2024. Cette collaboration comprend Essai) Départements à Brigham and Women's Hospital. Isacson n'est pas directement impliqué dans l'essai clinique car il est le titulaire du brevet innovateur de la technologie et également co-fondateur d'Oryon Cell Therapies, qui a la licence de cette technologie. L'essai est dirigé par Hallett et ses collègues du Mass General Brigham Healthcare System et de ses institutions affiliées à la Harvard Medical School.
Il est extraordinaire de voir que les enquêteurs de notre établissement peuvent apporter de nouveaux traitements aux patients tout au long du processus de «banc de chevet» de laboratoire, et cela inspire de nombreux enquêteurs à poursuivre leurs informations scientifiques et médicales pour atteindre les patients dans le besoin. »
Kerry Ressler MD, PhD, directeur scientifique, hôpital McLean
L'essai clinique en ouvert de phase 1 sera le premier essai de ce type à tester les neurones dopaminergiques dérivés d'IPSC dérivés du sang chez les patients atteints de la maladie de Parkinson et est financé par le National Institute of Health Institute of Neurological Disorders and AVC (NINDS). Les NINDS ont décerné la recherche coopérative hautement compétitive pour activer et faire progresser la subvention des entreprises translationnelles pour les biologiques (Créer Bio) pour ce travail en 2020.
Les personnes qui recherchent plus d'informations dans l'essai peuvent envoyer un e-mail: (Protégé par e-mail)
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