L'accélérateur de philanthropie scientifique du Milken Institute pour la recherche et la collaboration (SPARC), en partenariat avec la Fondation Ann Theodore (ATF), a lancé un nouveau programme de financement pour soutenir un futur essai clinique sur la sarcoïdose cutanée. Le programme, ATF Sarcoidosis Inhibitor of mTOR (SIM), accordera une subvention sur deux ans pouvant aller jusqu'à 575 000 $ US à un ou plusieurs chercheurs biomédicaux indépendants. Le financement aidera le(s) lauréat(s) à concevoir et à mener un essai clinique de phase 2 lancé par un chercheur qui évaluera si une classe de médicaments appelée cible mécaniste de l'inhibiteur de la rapamycine (mTOR) est efficace dans le traitement de la sarcoïdose cutanée.
ATF-SIM est le troisième programme de financement lié à la sarcoïdose que le Milken Institute et l'ATF ont lancé pour soutenir la recherche biomédicale axée sur cette maladie. L'un des principaux objectifs du partenariat est d'inverser un précédent historique de financement clairsemé pour la recherche sur la sarcoïdose. Maladie inflammatoire débilitante et parfois mortelle, la sarcoïdose est caractérisée par des amas anormaux de cellules immunitaires dans divers organes. La peau est le deuxième organe le plus touché après les poumons et est impliquée dans environ un quart des cas de sarcoïdose. La sarcoïdose cutanée, ou sarcoïdose cutanée, peut impliquer des éruptions cutanées douloureuses, des lésions cutanées et des excroissances sous-cutanées.
L'objectif de l'attention particulière portée par l'ATF-SIM à l'évaluation d'une classe spécifique de médicaments dans le cadre d'un essai clinique est de valider la promesse récente et préliminaire de ce traitement dans le traitement de la sarcoïdose, pour laquelle il manque des traitements de fond. Actuellement, les seuls produits pharmaceutiques approuvés par la Food and Drug Administration des États-Unis et couramment utilisés pour traiter la sarcoïdose sont des médicaments anti-inflammatoires généraux qui peuvent atténuer les symptômes mais ne peuvent pas traiter les causes sous-jacentes de la maladie. Cependant, un petit essai clinique réalisé en 2024 indique que les inhibiteurs de mTOR, qui ciblent une voie moléculaire spécifique liée à la sarcoïdose, pourraient avoir un effet significatif. Sept des dix participants à l'essai atteints de sarcoïdose cutanée ont connu une amélioration soutenue de leurs symptômes après avoir terminé le traitement avec le sirolimus, un inhibiteur de mTOR, un médicament déjà approuvé pour une utilisation dans d'autres conditions inflammatoires.
Les personnes vivant avec la sarcoïdose, qui peut être extrêmement douloureuse et imprévisible, ne disposent pas actuellement des options de traitement qu'elles méritent. Afin de faire progresser ce traitement potentiel vers des essais cliniques de stade avancé et une approbation réglementaire pour son utilisation dans le traitement de la sarcoïdose cutanée, les chercheurs doivent continuer à démontrer qu'un inhibiteur de mTOR a un effet significatif dans un nouvel essai avec davantage de participants. Nous sommes ravis de travailler avec ATF pour garantir que le secteur accomplisse cette prochaine étape le plus rapidement possible. »
Melissa Stevens, vice-présidente exécutive de la philanthropie stratégique, Milken Institute
Depuis 2020, le Milken Institute et l'ATF ont lancé deux autres programmes de financement, ATF-LOMAS (Learning Opportunities in Medicine and Sarcoidosis) et ATF-BSI (Breakthrough Sarcoidosis Initiative), ce dernier ayant engagé à ce jour plus de 11 millions de dollars dans la recherche sur la sarcoïdose. Ils ont également publié un Giving Smarter Guide qui identifie les opportunités stratégiques d’investissement philanthropique dans la sarcoïdose.
« Chez ATF, nous pensons que nous devons à la communauté de la sarcoïdose de soutenir des orientations de recherche prometteuses à tous les stades de développement, y compris cette opportunité opportune d'accélérer un traitement potentiel à court terme », a déclaré Lisa Spalding, porte-parole de la Fondation Ann Theodore. « L'ATF-SIM augmente, mais ne supplante pas, nos efforts parallèles pour soutenir la recherche biomédicale à un stade précoce et le développement d'une communauté scientifique à long terme par le biais de deux autres programmes de subventions, qui récolteront des bénéfices pendant des décennies à venir. Nous devons emprunter toutes les voies possibles pour améliorer la gestion quotidienne des symptômes en faveur du soulagement des symptômes à long terme.
Le programme de financement accepte désormais les candidatures jusqu'au lundi 20 avril 2026 à 23 h 59, heure de l'Est, et les boursiers seront sélectionnés en juin 2026.
