La Société internationale pour la recherche sur les cellules souches (ISSCR) a soumis une réponse officielle à une demande d'informations (RFI) émise par les National Institutes of Health (NIH) concernant sa pause dans les nouvelles soumissions au registre des cellules souches embryonnaires humaines (CSEh) du NIH et les considérations visant à réduire le recours aux CSEh dans la recherche financée par le gouvernement fédéral.
Représentant près de 5 000 scientifiques, cliniciens, éthiciens et leaders de l’industrie dans le monde entier, l’ISSCR souligne qu’un investissement continu dans la recherche sur les CSEh est essentiel pour soutenir le progrès scientifique et faire progresser les thérapies salvatrices.
Sommaire
CSEh : fondements de la découverte scientifique et du progrès clinique
Les cellules souches embryonnaires humaines restent la pierre angulaire de la recherche biomédicale moderne en raison de leur statut de « référence » en matière de pluripotence humaine, c'est-à-dire la capacité de s'auto-renouveler indéfiniment et de se différencier en tous les types de cellules du corps humain. Cette pluripotence a permis des progrès transformateurs dans la compréhension du développement humain, la modélisation des maladies et le développement d’approches de médecine régénérative.
Des décennies d’investissement des NIH ont permis de construire un solide écosystème de recherche autour des CSEh, prenant en charge des référentiels de lignées cellulaires largement partagés, des protocoles standardisés et une expertise spécialisée. Ces ressources ont jeté les bases d'un pipeline croissant d'applications cliniques, notamment des essais cliniques de phase III ciblant des maladies telles que la maladie de Parkinson, le diabète de type 1 et une forme d'épilepsie pharmacorésistante.
Fin 2024, près de la moitié de tous les essais cliniques mondiaux utilisant des produits dérivés des CSEh étaient menés aux États-Unis, ce qui souligne à la fois la dynamique scientifique et l’importance d’un soutien fédéral soutenu.
Une ressource scientifique irremplaçable
Alors que des technologies plus récentes telles que les cellules souches pluripotentes induites (CSPi) et les modèles informatiques ont élargi la boîte à outils de recherche, l'ISSCR souligne que ces systèmes ne remplacent pas les CSEh. Au lieu de cela, ils s’appuient sur les CSEh comme référence essentielle pour la validation et la comparaison. D’autres sources cellulaires, telles que les cellules souches adultes, ont des propriétés fondamentalement différentes, notamment une capacité de différenciation plus limitée et des difficultés de mise à l’échelle en culture.
De plus, les CSEh jouent un rôle essentiel dans le développement de systèmes de découverte de médicaments pertinents pour l’homme et de nouvelles méthodologies d’approche (NAM), qui visent à réduire le recours aux tests sur les animaux tout en améliorant la précision prédictive de la recherche préclinique. Les CSEh servent de matériaux de référence stables et bien caractérisés pour permettre une comparabilité et une analyse comparative directes dans le développement de plates-formes NAM rigoureuses et reproductibles.
La stabilité politique est essentielle à un point d’inflexion translationnelle
L’ISSCR prévient que limiter l’accès aux CSEh ou perturber le registre du NIH pourrait avoir des conséquences considérables. Après des années de recherche fondamentale, le domaine se trouve désormais à un moment critique où le maintien de la stabilité politique déterminera si les découvertes scientifiques se traduiront par des thérapies approuvées pour les patients.
Restreindre l’accès risquerait non seulement de faire dérailler les programmes cliniques en cours, mais pourrait également saper des milliards de dollars d’investissements fédéraux antérieurs et ralentir les progrès dans de multiples domaines de la recherche biomédicale.
Une surveillance éthique forte déjà en place
L'ISSCR souligne également que la recherche sur les CSEh fonctionne dans un cadre éthique et juridique rigoureux. Les lignes directrices du NIH, ainsi que la surveillance complémentaire exercée par des organismes scientifiques de premier plan, garantissent qu'aucun fonds fédéral n'est utilisé pour le développement de nouvelles lignées de CSEh ou pour toute recherche impliquant la destruction d'embryons humains.
L’ISSCR appelle à une politique fondée sur des données probantes
Sur la base des preuves scientifiques et translationnelles, l'ISSCR conclut qu'il n'y a aucune justification pour réduire le soutien des NIH à la recherche sur les CSEh ou pour suspendre les nouvelles soumissions au registre des NIH. La Société exhorte le NIH à lever sa pause actuelle dans les soumissions aux registres et à réaffirmer son engagement de longue date à financer des recherches scientifiquement méritoires dans ce domaine.
Les cellules souches embryonnaires humaines constituent une composante essentielle et irremplaçable de l’écosystème de la recherche biomédicale. Maintenir l’accès à ces ressources essentielles est essentiel pour faire progresser la découverte, soutenir l’innovation et, à terme, fournir de nouveaux traitements aux patients.
