Une équipe de scientifiques de l'Université du Texas Health Science Center de San Antonio (UT Health San Antonio) a identifié un nouvel objectif de médicament prometteur pour la leucémie myéloïde aiguë (AML), un cancer du sang mortel avec un taux de survie à cinq ans de seulement 30%, selon le National Cancer Institute. Leur étude, publiée dans Cellule souche En février, met en évidence le rôle crucial d'une protéine appelée Parasceckle composante 1 (PSPC1) dans la progression de la LMA.
Un cancer du sang agressif, la LMA provient de la moelle osseuse et est connue pour perturber la production normale de cellules sanguines. Le traitement est difficile car les patients peuvent ne pas répondre à la chimiothérapie ou ressentir une rechute de la maladie.
La LMA est très diversifiée, avec plus de 70 mutations connues du conducteur. Même des thérapies ciblées comme les inhibiteurs de l'IDH ne peuvent traiter qu'un petit sous-ensemble de patients atteints de LMA. Compte tenu de cette diversité, nous avons besoin d'une cible médicamenteuse uniforme et unique pour traiter efficacement la LMA. «
Mingjiang Xu, PhD, professeur de médecine moléculaire au Joe R. et Teresa Lozano Long School of Medicine and CTRC Council Chair en oncology at UT Health San Antonio's Mays Cancer Center
Xu est l'un des principaux chercheurs de l'étude. Les enquêteurs co-primaires sont Feng-Chun Yang, MD, PhD, professeur titulaire du Département des systèmes cellulaires et de l'anatomie, AB Alexander Distinguished Chair in Cancer Research, Mays Cancer Center et Jianlong Wang, PhD, Columbia University Irving Medical Center.
Dans les modèles de souris, l'épuisement de PSPC1 a considérablement retardé la progression de la LMA et amélioré les taux de survie. L'élimination du PSPC1 a inhibé la croissance des cellules cancéreuses sans affecter la formation normale des cellules sanguines. Xu suggère que le ciblage de PSPC1 pourrait fournir un nouveau traitement pour la LMA.
PSPC1 a été trouvé dans 21 lignées cellulaires cancéreuses différentes, principalement dans des tumeurs solides, jouant un rôle dans l'aggravation ou la progression de la maladie plus rapidement. Cela suggère que les thérapies ciblant PSPC1 pourraient avoir des applications plus larges en oncologie, au-delà de la LMA. Les chercheurs étudient désormais des méthodes pour inhiber sélectivement PSPC1 dans les cellules cancéreuses tout en préservant sa fonction dans les cellules normales, offrant potentiellement un traitement ciblé avec moins d'effets secondaires.
XU indique que la prochaine étape consiste à tester des médicaments potentiels qui pourraient inhiber PSPC1, ce qui a un impact significatif non seulement dans la LMA, mais aussi sur des tumeurs solides comme le cancer du poumon et de la prostate en prévenant des métastases, en offrant un nouvel espoir pour les patients cancéreux.
