Pour la drépanocytose (SCD), l’hydroxyurée est un traitement établi. Malgré cela, l’hydroxyurée reste sous-utilisée.
De nouveaux traitements de fond (DMT), à savoir le crizanlizumab, la L-glutamine et le voxelotor, ont récemment été approuvés. Un nouveau Réseau JAMA ouvert L’étude a approfondi la compréhension de l’adoption de ces DMT dans le contexte des stratégies de traitement actuelles.
Étude: Utilisation de traitements modificateurs de la maladie chez les patients atteints de drépanocytose. Crédit d’image : angellodeco/Shutterstock.com
Sommaire
Arrière-plan
La SCD est un trouble des globules rouges qui peut entraîner une morbidité et une mortalité importantes. Avant 2017, le seul DMT pour traiter la drépanocytose était l’hydroxyurée, qui diminuait de 44 % les taux de crises vaso-occlusives (COV).
De nouveaux DMT, à savoir le crizanlizumab, la L-glutamine et le voxelotor, ont récemment été approuvés. Les preuves existantes limitées suggèrent que ces DMT du nouveau monde peuvent également réduire efficacement les COV et améliorer l’évolution clinique de la drépanocytose.
Malgré leur efficacité documentée, les DMT sont sous-utilisés. Une des raisons pourrait être que la littérature existante évaluant le DMT utilise certaines limites. Cette recherche est souvent antérieure à l’approbation de nouveaux DMT et se concentre souvent sur un seul résultat du DMT.
Un autre problème avec les recherches existantes est qu’elles étudient souvent un seul site de soins de santé, ce qui limite la généralisabilité des résultats.
À propos de l’étude
Comme souligné ci-dessus, la littérature existante sur les DMT ne donne pas une idée claire du paysage actuel du traitement en ce qui concerne les caractéristiques de la population et les types de traitement.
Pour combler cette lacune dans la recherche, la présente étude a utilisé une vaste base de données sur les réclamations et a exploré les modèles d’utilisation des DMT approuvés.
Les données permettant d’identifier les adultes et les enfants atteints de SCD ont été obtenues à partir de la base de données Clinformatics Data Mart entre le 1er janvier 2014 et le 30 septembre 2021.
L’utilisation annuelle du crizanlizumab, du voxelotor, de l’hydroxyurée et de la L-glutamine ainsi que les caractéristiques des patients ont été notées. L’objectif principal était de caractériser les modèles d’utilisation annuelle du DMT et de comprendre les caractéristiques des patients corrélées à l’utilisation du DMT.
Principales conclusions
L’échantillon comprenait environ cinq mille patients atteints de SCD. Il a été noté que les adultes plus âgés, les femmes et ceux qui étaient relativement en meilleure santé n’utilisaient pas de DMT.
L’état de santé a été déduit des complications SCD, des événements COV et des hospitalisations. Les personnes ayant des antécédents de consommation d’opioïdes, ayant davantage recours aux services de santé et présentant davantage de complications liées à la drépanocytose étaient des utilisateurs incohérents du DMT. La nécrose avasculaire et la thrombose étaient des complications de la SCD observées chez les utilisateurs réguliers.
Entre 2014 et 2021, une augmentation de l’utilisation du DMT a été observée. En 2014, 19,6 % des patients ont reçu au moins une ordonnance pour un DMT.
Ce pourcentage est passé à 28,3 % en 2021, en grande partie grâce à la disponibilité du voxelotor et du crizanlizumab.
Malgré cette augmentation, moins de 5 % de la population utilisait des DMT plus récents et moins de 25 % utilisaient de l’hydroxyurée. Une observation surprenante était qu’environ 75 % des patients n’étaient pas traités par DMT.
Peu d’études ont exploré l’utilisation des DMT au niveau national et ne sont donc pas indicatives du paysage thérapeutique actuel. Des recherches antérieures ont également montré la sous-utilisation de l’hydroxyurée.
Ces observations concordent avec les résultats documentés ici selon lesquels la majorité des patients n’ont pas reçu au moins une ordonnance d’hydroxyurée. Cela était également vrai lorsque de nouvelles approbations de DMT ont été prises en compte, c’est-à-dire qu’environ 72 % n’avaient pas d’ordonnance exécutée en 2021.
Il a été observé que les individus ayant consommé une certaine forme de DMT ont signalé davantage de complications liées au SCD que les non-utilisateurs de DMT. Cela suggère que les obstacles à l’utilisation du DMT doivent être explorés davantage.
Les recherches futures devraient découvrir comment différentes trajectoires d’utilisation du DMT peuvent influencer les résultats de la maladie, et des études longitudinales devraient être menées à cet égard.
Conclusions
Cette analyse transversale a montré que l’adoption des DMT était constamment faible de 2014 à 2021, malgré l’approbation de nouveaux traitements. Des recherches supplémentaires devraient être menées sur les facteurs qui facilitent l’utilisation des DMT, et de nouvelles stratégies devraient être conçues pour augmenter l’adoption du DMT.
L’une des principales limites de la présente étude est qu’elle ne capture que les données sur l’exécution des ordonnances. Les données sur l’utilisation réelle des médicaments n’étaient pas disponibles, ce qui pourrait impliquer que l’utilisation du DMT a été surestimée dans cette étude.
Il faut mentionner que malgré la possible surestimation, l’implication des résultats devrait rester la même, c’est-à-dire une utilisation sous-optimale des DMT.
De plus, les données sur les facteurs au niveau des patients affectant l’éligibilité aux DMT n’étaient pas accessibles. Ces données auraient pu contribuer à faire la lumière sur les raisons de la sous-utilisation des DMT.
La recommandation générale demeure cependant que la plupart des personnes atteintes de drépanocytose devraient recevoir un DMT. Enfin, les données de Clinformatics ne contiennent pas de détails sur les patients recevant Medicaid, de sorte que les résultats documentés ici ne peuvent pas être généralisés à cette sous-population.
