La prescription du médicament biologique sotatercept aux côtés d'un traitement standard pour la forme la plus grave d'hypertension pulmonaire réduit considérablement la probabilité d'aggravation de la maladie lorsqu'elle est ajoutée au cours de la première année après le diagnostic, selon une étude publiée dans le Journal de médecine de la Nouvelle-Angleterre.
Au cours de la première année de réception d'un diagnostic d'hypertension artérielle pulmonaire (HAP), les patients qui ont pris du sotatercept en plus de la norme de traitement ont réduit le risque de détérioration de la santé – comme moins de capacité à faire de l'exercice, à l'aggravation des symptômes et à des hospitalisations non planifiées – de 76%.
Les enquêteurs de l'essai clinique de phase 3 ont détecté des résultats positifs pour les patients après seulement trois doses de médicament injectable, qui s'est vendu sous la marque WinRevair.
Les résultats ont été présentés au Congrès de la société respiratoire européenne 2025 à Amsterdam.
Ces résultats sont incroyablement prometteurs pour les patients au début de leur parcours avec une hypertension artérielle pulmonaire, qui a encore des options de traitement limitées. «
Valerie V. McLaughlin, MD, premier auteur, le professeur de médecine cardiovasculaire de Kim A. Eagle à l'école de médecine de l'Université du Michigan
McLaughlin, qui dirige le programme d'hypertension pulmonaire au UM Health Frankel Cardiovascular Center, a été chercheur principal de l'étude Hyperion contrôlée par placebo.
L'essai clinique s'est conclu tôt en raison de la perte d'équilibre clinique, ce qui signifie que les chercheurs ont estimé qu'ils ne pouvaient pas éthiquement poursuivre l'étude en raison de résultats extrêmement positifs pour les patients sous sotatercept par rapport au placebo dans les essais contrôlés randomisés sotatercept récents.
« La HAP est une maladie chronique et progressive avec une morbidité et une mortalité élevées, et de nombreux patients présents à des stades avancés de la maladie », a déclaré McLaughlin.
« Nos résultats suggèrent que un traitement précoce avec SotaTatercept peut aider les patients à atteindre et à maintenir un statut de risque plus faible et à améliorer les résultats. »
SotaTatercept est approuvé par la Food and Drug Administration des États-Unis pour le traitement des adultes atteints d'hypertension artérielle pulmonaire, ou HAP, et est proposé de concert avec des thérapies standard de soins.
Le médicament offre une nouvelle approche en ciblant les protéines appelées actines. Dans la HAP, la signalisation de l'activine élevée peut éventuellement épaissir les artères pulmonaires, mettant un travail supplémentaire sur le cœur pour pomper le sang vers les poumons.
Les études antérieures sur le sotatercept ont montré des avantages pour les patients atteints de haut risque et de ceux souffrant d'hypertension artérielle pulmonaire de longue date.
L'essai initial, Stellar, a constaté que les patients prenant le médicament avaient une meilleure capacité d'exercice. L'essai Zenith a démontré une diminution du risque de décès, d'hospitalisation et de transplantation pulmonaire chez les personnes à haut risque de décès.
Les patients des deux études ont eu un diagnostic de HAP pendant une moyenne de sept à huit ans. Hyperion étend la base de preuves aux patients diagnostiqués dans un délai d'un an.
Moins de 2% des participants prenant du sotatercept dans l'essai Hyperion ont été hospitalisés pour aggraver les symptômes des HAP, contre 8,8% du groupe placebo.
Les événements indésirables les plus courants signalés avec Sotatercept étaient des saignements de nez et des veines d'araignée.
« Les effets positifs de l'ajout de sotatercept à la thérapie standard chez les patients atteints de HAP sont remarquables », a déclaré Victor M. Moles, MD, chercheur Hyperion et professeur agrégé clinique de médecine interne à la Cardiologie de l'UM à la faculté de médecine UM
« Les résultats de l'essai Hyperion soulignent l'importance critique de l'intervention précoce, démontrant qu'un traitement antérieur conduit à de meilleurs résultats. »
