Neuraxpharm Group et Minoryx Therapeutics annoncent aujourd’hui que la Commission européenne (CE) a accordé une autorisation de mise sur le marché dans des circonstances exceptionnelles pour NEZGLYAL® (lériglitazone), un agoniste sélectif du PPAR gamma, biodisponible par voie orale, pénétrant dans le cerveau, comme traitement pour les patients masculins atteints d’ALDc, âgés de 2 à 12 ans, présentant des lésions cérébrales négatives au gadolinium (Gd).
Cette thérapie est le premier traitement pharmacologique approuvé pour l’ALDc dans l’Union européenne (UE). L’approbation est basée sur les résultats de l’étude NEXUS1 de phase 2/3 et sur des preuves supplémentaires concrètes provenant de programmes d’usage compassionnel.
Le premier lancement européen est attendu en Allemagne d’ici la fin de l’année, et d’autres lancements en Europe sont attendus en attendant l’achèvement des négociations nationales sur le remboursement. Neuraxpharm évalue également les voies d’accès appropriées pour les patients éligibles.
« Avec l’ALD infantile, la neurodégénérescence est irréversible, il est donc essentiel d’arrêter la progression de la maladie tôt, idéalement, avant que les symptômes n’apparaissent et que des signes de neuroinflammation n’apparaissent. Jusqu’à présent, il n’existait aucune option de traitement pharmacologique pour une intervention précoce. Des procédures invasives, telles que la transplantation de cellules souches hématopoïétiques, sont disponibles pour les patients plus avancés. Cependant, elles dépendent du donneur et ne peuvent être appliquées que dans un laps de temps très étroit. « a déclaré le Dr Caroline Sevin, MD, PhD, du CRMR LeukoFrance, Hôpital du Kremlin Bicêtre, France : « Le fait que nous disposions désormais d’un traitement pharmacologique pour une intervention précoce constitue une avancée majeure dans notre traitement de l’ALDc. »
L’ALDc est une maladie neurodégénérative à évolution rapide qui a de graves conséquences sur la vie des patients et de leurs familles, soulignant le besoin critique de traitements capables d’arrêter ou de ralentir la progression de la maladie et d’améliorer la qualité de vie. L’annonce d’aujourd’hui renforce notre engagement chez Neuraxpharm à faire progresser des médicaments innovants ciblant les maladies du SNC avec d’importants besoins cliniques non satisfaits. Nous sommes impatients de travailler avec les autorités locales et les communautés médicales et de patients pour amener NEZGLYAL® aux personnes éligibles dans toute la région le plus rapidement possible.
Dr Jörg Thomas Dierks, PDG du groupe Neuraxpharm
« Cette approbation représente une étape importante pour la communauté cALD et reconnaît des années de recherche révolutionnaire et de collaboration entre les cliniciens et les organisations de patients. Nous sommes très reconnaissants pour leur soutien continu. » a déclaré Marc Martinell, PDG de Minoryx. « Nos efforts de développement se poursuivent à mesure que nous générons davantage de données en vue d’élargir l’étiquette au sein de X-ALD et d’autres indications orphelines. »
L’adrénoleucodystrophie cérébrale (ALDc) est une maladie neurodégénérative débilitante caractérisée par des lésions cérébrales démyélinisantes qui peuvent progresser rapidement, conduisant à un déclin neurologique aigu et à la mort en trois à quatre ans. Elle affecte principalement le cerveau et constitue une forme agressive d’adrénoleucodystrophie liée à l’X (X-ALD), dont l’incidence est d’environ 6 à 8/100 000 naissances vivantes.
NEZGLYAL® (lériglitazone) est un médicament oral à prendre quotidiennement et offre une option de traitement cALD non invasive mais modificatrice de la maladie pour les enfants Gd-négatifs.
L’approbation CE est valable dans les 27 États membres de l’Union européenne (UE), ainsi qu’en Norvège, en Islande et au Liechtenstein.
Minoryx et Neuraxpharm ont conclu un accord de licence en vertu duquel Neuraxpharm commercialisera le produit en Europe après autorisation de mise sur le marché.
Le programme de développement se poursuit, avec le recrutement désormais terminé pour l’essai de phase 3 CALYX2 chez des patients adultes mâles cALD présentant des lésions rehaussant le Gd, et pour l’essai de phase 2a TREE3 en cours chez des patients pédiatriques atteints du syndrome de Rett. Les lectures sont attendues respectivement début 2028 et fin 2026.
