Un nouvel éditorial a été publié dans Oncoscience (Volume 11) le 25 avril 2024, intitulé « Le prix de l'espoir : thérapie CAR-T dans la leucémie pédiatrique ».
Nous nous trouvons au carrefour de l’innovation médicale, où les découvertes scientifiques de pointe se croisent avec la résilience du corps humain, donnant de l’espoir aux familles aux prises avec un diagnostic de leucémie pédiatrique. Dans ce nouvel éditorial, le chercheur Alex Hoover de la Division de transplantation pédiatrique de sang et de moelle osseuse de la faculté de médecine de l'Université du Minnesota, discute de la thérapie par les lymphocytes T du récepteur d'antigène chimérique (CAR-T) tisagenlecleucel (tisa-cel) – ; un développement révolutionnaire dans le traitement de la leucémie lymphoblastique aiguë de la lignée des cellules B (LAL-B) (le cancer infantile le plus courant).
À la suite de l'essai pivot ELIANA, le tisa-cel a été approuvé aux États-Unis pour le traitement de la LAL-B réfractaire ou de la deuxième rechute ou plus chez les patients de moins de 25 ans. Cette thérapie innovante implique la modification génétique des lymphocytes T natifs d'un patient – cellules immunitaires. avec la capacité de tuer et/ou de réguler les cellules infectées ou malades – d’exprimer un récepteur qui cible les cellules cancéreuses. Le produit tisa-cel est spécifiquement conçu pour cibler le CD19 sur les cellules de la lignée B et a montré des résultats prometteurs dans une population récidivante et réfractaire historiquement difficile.
Lors de son approbation en 2017, Novartis a fixé le prix du tisa-cel à 475 000 dollars – un chiffre auquel de nombreux systèmes de santé et payeurs ont initialement hésité – et en 2023, le prix a augmenté à 508 250 dollars. Cependant, comparé aux thérapies géniques ex vivo plus récemment approuvées telles que Zynteglo de bluebird bio pour la bêta-thalassémie au prix de 2,8 millions de dollars ou Casgevy de Vertex Pharmaceuticals pour la drépanocytose à 2,2 millions de dollars, le prix du tisa-cel d'un demi-million de dollars est moins stupéfiant. Il est important de noter que le coût indiqué de ces thérapies inclut uniquement le produit et n'inclut pas le coût des soins de santé pour d'autres soins nécessaires, notamment la leucaphérèse, l'administration de chimiothérapie et la surveillance et la gestion des événements indésirables.
Notre équipe a récemment publié une analyse approfondie du coût complet et de l’utilisation de la thérapie CAR-T commerciale chez les patients pédiatriques B-ALL bénéficiant d’une assurance commerciale aux États-Unis.
