Des chercheurs et oncologues australiens ont reçu 2,4 millions de dollars pour enquêter sur les causes et les traitements du neuroblastome, la tumeur solide la plus mortelle et la plus courante chez les enfants de moins de cinq ans.
Le professeur agrégé Yeesim Khew-Goodall et le professeur agrégé Quenten Schwarz de l’Université d’Australie-Méridionale et du SA Pathology’s Center for Cancer Biology dirigeront deux projets distincts pour identifier les moteurs moléculaires du neuroblastome et trouver des médicaments plus efficaces pour le combattre, en utilisant les données des patients dans le première instance, et les cellules souches génétiquement modifiées dans la seconde.
Les projets, impliquant le Women’s and Children’s Hospital et le Royal Adelaide Hospital, sont deux des 106 projets de recherche médicale révolutionnaires annoncés la semaine dernière par le gouvernement fédéral dans le cadre du Medical Research Future Fund, dont 5,7 millions de dollars pour UniSA.
Le neuroblastome est une maladie dévastatrice qui représente 15 pour cent de tous les décès par cancer chez les enfants, avec moins de 50 pour cent des patients à haut risque vivant cinq ans après le diagnostic.
« Il affecte généralement les très jeunes enfants, principalement de moins de cinq ans, avec un âge moyen de diagnostic d’environ un à deux ans », explique le professeur Assoc Yeesim Khew-Goodall, expert mondial en biologie du cancer et des microARN.
Pour le neuroblastome à haut risque, la rechute n’est pas rare et ces enfants doivent souvent subir plusieurs cycles de traitement. En raison du jeune âge des enfants et de la toxicité élevée des traitements actuels, qui comprennent la chimiothérapie et la radiothérapie, ceux qui survivent peuvent se retrouver avec des effets secondaires débilitants qui les accompagnent toute leur vie. »
Yeesim Khew-Goodall, professeur agrégé, Université d’Australie-Méridionale
Les tumeurs se forment (généralement dans la région abdominale) lorsque des cellules nerveuses immatures appelées neuroblastes continuent de se diviser et de croître, se transformant en cellules cancéreuses au lieu de devenir des cellules nerveuses matures et fonctionnelles. On pense que les gènes défectueux sont en partie responsables, mais les scientifiques n’ont pas encore trouvé les causes définitives.
« Malgré la nature hautement toxique des thérapies actuelles, elles ne sont efficaces que chez certains enfants, donc être en mesure de prédire quels patients répondront ou non aux traitements actuels sera notre priorité. Actuellement, il y a un manque de critères diagnostiques fiables pour prédire l’évolution de la maladie ou les résultats du traitement, et notre objectif est de combler ce vide. »
Le projet de 1,4 million de dollars de l’Assoc Prof Khew-Goodall vise à améliorer la classification des risques à l’aide d’informations cliniques liées aux profils moléculaires d’échantillons de patients et à identifier des médicaments thérapeutiques pouvant être personnalisés pour chaque enfant.
« Nous avons trouvé la première preuve que les microARN clés (molécules qui régulent l’expression des gènes) sont supprimés dans un type de neuroblastome, par exemple. L’augmentation de l’expression de ces microARN pourrait être significative pour arrêter la progression du cancer. »
« Pour le moment, nous avons une approche de massue pour traiter le neuroblastome qui peut entraîner des effets sur le développement, y compris la surdité et des problèmes d’élocution, de mobilité et de cognition. »
Assoc Prof Schwarz, un expert mondial en développement de neurones, utilisera des cellules souches génétiquement modifiées pour modéliser les origines fœtales de la maladie et cribler les médicaments approuvés par la FDA.
« La modélisation des cellules souches nous aidera à imiter le processus de la maladie afin que nous puissions comprendre comment différentes altérations génétiques entraînent différentes formes de ce cancer. Nous espérons que ces nouvelles informations nous permettront d’identifier les meilleures thérapies pour chaque type de tumeur, ainsi que d’autres prédire avec précision les résultats pour les patients », explique le professeur Assoc Schwarz.
« Un défaut majeur des stratégies de traitement actuelles est qu’elles ne parviennent pas à traiter la cause sous-jacente de la croissance tumorale. En modélisant la maladie, nous aurons de meilleures ressources pour identifier de nouveaux médicaments pour ce trouble qui sont déjà approuvés pour une utilisation clinique dans d’autres contextes pathologiques » il dit.
Les chercheurs travailleront avec les familles des patients actuels au cours des trois prochaines années, combinant des études de laboratoire avec le profilage des patients.
