Ma Clinique : L'information médicale par des professionnels de la santé
  • A la une
  • Actualités
  • Médecines douces
  • Chirurgie esthétique
  • Enfants
  • COVID-19NEW
Pas de résultat
View All Result
Ma Clinique : L'information médicale par des professionnels de la santé
Pas de résultat
View All Result

Accueil » Actualités médicales » Données précliniques du modificateur génétique OCU400 d'Ocugen publiées dans Nature Gene Therapy

Données précliniques du modificateur génétique OCU400 d'Ocugen publiées dans Nature Gene Therapy

par Ma Clinique
4 mars 2020
dans Actualités médicales
Temps de lecture : 3 min

picture20142f72fgene_therapy-620x480-9384989

Ocugen, Inc. (NASDAQ: OCGN), une entreprise en phase clinique axée sur la découverte, le développement et la commercialisation de thérapies transformatrices pour traiter les maladies ophtalmiques rares et mal desservies, a annoncé aujourd'hui la publication dans Thérapie Génique Nature des données précliniques du gène du récepteur de l'hormone nucléaire NR2E3 en tant que modificateur génétique et agent thérapeutique pour traiter plusieurs maladies dégénératives de la rétine.

L'OCU400 (NR2E3-AAV) a reçu deux désignations de médicaments orphelins ciblant deux maladies rétiniennes héréditaires (IRD) distinctes: les maladies rétiniennes associées à la mutation NR2E3 et les maladies rétiniennes associées à la mutation CEP290.

La publication détaille les résultats d'efficacité dans cinq modèles de souris uniques de rétinite pigmentaire (RP) qui ont subi l'administration de NR2E3-AAV par injection sous-rétinienne. Les cinq modèles RP testés étaient rd1 (RP associé à PDE6 β), Rho – / – et RhoP23H (tous deux RP associés à la rhodopsine), rd16 (Amaurose congénitale de Leber) et rd7 (syndrome du cône S amélioré). L'étude démontre la puissance d'une nouvelle thérapie génique modificatrice pour obtenir des avantages thérapeutiques à large spectre aux stades précoce et intermédiaire de la RP.

Prière de se référer à Thérapie Génique Naturepublication en ligne pour des résultats supplémentaires de cette étude.

« Cela représente une étape importante pour le développement de cette thérapie. Je suis impressionné par la protection qui a été obtenue dans plusieurs modèles animaux de dégénérescence causée par différentes mutations. Un traitement des dégénérescences rétiniennes héritées indépendantes de la mutation aurait de vastes implications » a déclaré Mark Pennesi, MD, Ph.D., professeur agrégé d'ophtalmologie à l'École de médecine de l'Oregon Health & Science University (OHSU) et chef de division du service de génétique ophtalmique de l'OHSU Casey Eye Institute.

« Le Dr Haider et son équipe de recherche en vision ont réussi à démontrer la preuve de principe dans leur élégante étude en sauvant 5 modèles animaux de RP en réinitialisant l'homéostasie. C'est le travail de base pour le développement de la première thérapie à large spectre pour les maladies héréditaires de dégénérescence rétinienne et est un changeur de jeu pour le sauvetage même après le début de la maladie « , a déclaré Cheryl Mae Craft, Ph.D., professeur d'ophtalmologie, USC Keck School of Medicine à l'USC Roski Eye Institute Los Angeles, CA.

« L'un des plus grands avantages de notre plate-forme de thérapie génique modificatrice est qu'elle a le potentiel d'éliminer le besoin de stratégies de remplacement de gènes et d'édition de gènes individuelles et pourrait révolutionner les traitements de thérapie génique pour les maladies oculaires. Plus de 150 mutations génétiques ont été associées à la RP et ce nombre ne représente que 60% de la population RP. Les 40% restants de patients RP ne peuvent pas être diagnostiqués génétiquement, ce qui rend difficile le développement de traitements individuels. Notre thérapie génique modificatrice a un potentiel pour éliminer le besoin de développer plus de 150 produits individuels et de fournir une option de traitement pour tous les patients RP « , a déclaré Rasappa Arumugham, Ph.D., directeur scientifique d'Ocugen. « Nous achevons des études précliniques pour l'OCU400 et prévoyons commencer un essai clinique de phase 1 / 2a chez des patients en 2021. »

La source:

Référence de la revue:

Li, S. et al. (2020) Nr2e3 est un modificateur génétique qui sauve la dégénérescence rétinienne et favorise l'homéostasie dans plusieurs modèles de rétinite pigmentaire. Thérapie génique. est ce que je.org /dix.1038 /s41434-020-0134-z.

Publié dans: Génomique

Tags: dégénérescence maculaire liée à l'âge, biopharmaceutique, cécité, enfants, essai clinique, œdème maculaire diabétique, rétinopathie diabétique, oreille, œdème, efficacité, œil, gène, thérapie génique, génétique, génétique, hormone, amaurose congénitale de Leber, dégénérescence maculaire, Oedème maculaire, faculté de médecine, médecine, molécule, mutation, ophtalmologie, pH, préclinique, récepteur, recherche, dégénérescence rétinienne, rétinite pigmentaire, rétinopathie, perte de vision

★★★★★

Précédent

Isolement efficace des cellules mononucléaires du sang périphérique hautement purifiées

Suivant

Chirurgie de perte de poids liée à un risque accru de fractures osseuses

Ma Clinique

Ma Clinique

L'équipe Ma Clinique : professionnels de la santé et spécialistes en médecine générale.

En rapport avec cet article

Study: The Pandemic Response Commons. Image Credit: Orpheus FX / Shutterstock
Actualités médicales

Un commun de données pour accélérer la recherche sur le COVID et le long-COVID

28 juin 2022
Les facteurs génétiques influencent les opinions morales concernant la consommation de drogue et les relations sexuelles sans engagement
Actualités médicales

« Événements fondateurs » qui ont réduit la diversité génétique et qui se sont avérés communs tout au long de l’histoire humaine

24 juin 2022
Les facteurs génétiques influencent les opinions morales concernant la consommation de drogue et les relations sexuelles sans engagement
Actualités médicales

Le séquençage du génome entier d’individus âgés de 1 700 ans montre une hétérogénéité génétique chez les anciens Coréens de Gaya

21 juin 2022
Le gène GPR126 pourrait jouer un rôle essentiel dans le développement du placenta, révèle une étude
Actualités médicales

La découverte génétique pourrait ouvrir la voie à de nouvelles approches diagnostiques et à des traitements pour les maladies des motoneurones

20 juin 2022
Study: Oxysterols drive inflammation via GPR183 during influenza virus and SARS-CoV-2 infection. Image Credit: Andrii Vodolazhskyi / Shutterstock
Actualités médicales

Le gène GPR183, une nouvelle cible médicamenteuse pour le COVID-19 sévère

17 juin 2022
La recherche de l'OSU met en lumière la façon dont les cellules cancéreuses malignes changent de forme
Actualités médicales

Un nouvel algorithme d’apprentissage automatique trouve une signature génétique caractéristique des tumeurs

11 juin 2022

Articles populaires

Quelle huile pour un shampoing solide ?

28 juin 2022
Comment recharger ses pierres en lithothérapie ?

Comment recharger ses pierres en lithothérapie ?

27 juin 2022
À quoi sert le détergent en milieu hospitalier ?

À quoi sert le détergent en milieu hospitalier ?

27 juin 2022
Réduire les symptômes de la ménopause avec le soja Yam de Conua

Réduire les symptômes de la ménopause avec le soja Yam de Conua

26 juin 2022
L'ostéopathie et les solutions naturelles pour soulager le mal de dos

L’ostéopathie et les solutions naturelles pour soulager le mal de dos

24 juin 2022

Articles recommandés

La e-cigarette pour arrêter de fumer

La e-cigarette pour arrêter de fumer

24 janvier 2022
Quoi faire en cas de chirurgie esthétique ratée ?

Quoi faire en cas de chirurgie esthétique ratée ?

26 février 2018
L’exercice gradué contre la fatigue chronique

L’exercice gradué contre la fatigue chronique

13 février 2022
Cryolipolyse : pourquoi opter pour une liposuccion par le froid ?

Cryolipolyse : pourquoi opter pour une liposuccion par le froid ?

30 août 2021
Lisa Rinna et le botox

Star et chirurgie esthétique : excès de liftings et de botox

29 mai 2021

Nos peurs et nos croyances sur la maladie et la santé nous influencent

3 avril 2021
Mésothérapie du visage : le mésolift anti-âge

Mésothérapie du visage : le mésolift anti-âge

3 mars 2021

COVID-19 et dentistes : quelles mesures adopter pour les patients ?

6 avril 2021
Chirurgie esthétique : le lifting cervico-facial et ses risques

Le lipofilling du visage, risques et effets secondaires

3 mars 2021

Ostéopathe : quel équipement choisir pour un meilleur confort au travail ?

3 novembre 2021
Un programme de marche contre l’artériopathie

Un programme de marche contre l’artériopathie

24 mars 2022
Chirurgie du ventre

Chirurgie du ventre : Cure de diastasis, lipoaspiration, abdominoplastie…

22 mars 2022

Qui sommes-nous ?

Ma Clinique

Ma Clinique : L'information médicale par des professionnels de la santé

Partenaires

Articles récents

  • La pandémie de COVID-19 liée à une baisse des anticorps dans le lait maternel 29 juin 2022
  • Beckman Coulter Life Sciences lance le système de préparation de bibliothèques de nouvelle génération Biomek NGeniuS 29 juin 2022
  • Pourquoi le CBD hydrosoluble est le meilleur type d’huile de CBD 29 juin 2022
  • Une étude révèle que la variante Omicron pourrait percer la protection vaccinale plus efficacement que la variante Delta 29 juin 2022
  • Fatigue cognitive due à l’exercice dans des conditions de faible teneur en oxygène évitée en maintenant la saturation en oxygène 29 juin 2022

Catégories

  • A la une
  • Actualités médicales
  • Chirurgie esthétique
  • Enfants
  • L'actualité du COVID-19
  • Médecines douces
  • Mentions légales
  • Contactez-nous

© 2022 Copyright - L'information médicale par des professionnels de la santé.

Pas de résultat
View All Result
  • A la une
  • Actualités
  • Médecines douces
  • Chirurgie esthétique
  • Enfants
  • COVID-19

© 2022 Copyright - L'information médicale par des professionnels de la santé.

Ce site utilise les cookies. En continuant votre navigation sur ce site, vous acceptez l'utilisation des cookies afin d'assurer le bon déroulement de votre visite et de réaliser des statistiques d'audience. Visitez nos mentions légales .