Ocugen, Inc. (NASDAQ: OCGN), une entreprise en phase clinique axée sur la découverte, le développement et la commercialisation de thérapies transformatrices pour traiter les maladies ophtalmiques rares et mal desservies, a annoncé aujourd'hui la publication dans Thérapie Génique Nature des données précliniques du gène du récepteur de l'hormone nucléaire NR2E3 en tant que modificateur génétique et agent thérapeutique pour traiter plusieurs maladies dégénératives de la rétine.
L'OCU400 (NR2E3-AAV) a reçu deux désignations de médicaments orphelins ciblant deux maladies rétiniennes héréditaires (IRD) distinctes: les maladies rétiniennes associées à la mutation NR2E3 et les maladies rétiniennes associées à la mutation CEP290.
La publication détaille les résultats d'efficacité dans cinq modèles de souris uniques de rétinite pigmentaire (RP) qui ont subi l'administration de NR2E3-AAV par injection sous-rétinienne. Les cinq modèles RP testés étaient rd1 (RP associé à PDE6 β), Rho – / – et RhoP23H (tous deux RP associés à la rhodopsine), rd16 (Amaurose congénitale de Leber) et rd7 (syndrome du cône S amélioré). L'étude démontre la puissance d'une nouvelle thérapie génique modificatrice pour obtenir des avantages thérapeutiques à large spectre aux stades précoce et intermédiaire de la RP.
Prière de se référer à Thérapie Génique Naturepublication en ligne pour des résultats supplémentaires de cette étude.
« Cela représente une étape importante pour le développement de cette thérapie. Je suis impressionné par la protection qui a été obtenue dans plusieurs modèles animaux de dégénérescence causée par différentes mutations. Un traitement des dégénérescences rétiniennes héritées indépendantes de la mutation aurait de vastes implications » a déclaré Mark Pennesi, MD, Ph.D., professeur agrégé d'ophtalmologie à l'École de médecine de l'Oregon Health & Science University (OHSU) et chef de division du service de génétique ophtalmique de l'OHSU Casey Eye Institute.
« Le Dr Haider et son équipe de recherche en vision ont réussi à démontrer la preuve de principe dans leur élégante étude en sauvant 5 modèles animaux de RP en réinitialisant l'homéostasie. C'est le travail de base pour le développement de la première thérapie à large spectre pour les maladies héréditaires de dégénérescence rétinienne et est un changeur de jeu pour le sauvetage même après le début de la maladie « , a déclaré Cheryl Mae Craft, Ph.D., professeur d'ophtalmologie, USC Keck School of Medicine à l'USC Roski Eye Institute Los Angeles, CA.
« L'un des plus grands avantages de notre plate-forme de thérapie génique modificatrice est qu'elle a le potentiel d'éliminer le besoin de stratégies de remplacement de gènes et d'édition de gènes individuelles et pourrait révolutionner les traitements de thérapie génique pour les maladies oculaires. Plus de 150 mutations génétiques ont été associées à la RP et ce nombre ne représente que 60% de la population RP. Les 40% restants de patients RP ne peuvent pas être diagnostiqués génétiquement, ce qui rend difficile le développement de traitements individuels. Notre thérapie génique modificatrice a un potentiel pour éliminer le besoin de développer plus de 150 produits individuels et de fournir une option de traitement pour tous les patients RP « , a déclaré Rasappa Arumugham, Ph.D., directeur scientifique d'Ocugen. « Nous achevons des études précliniques pour l'OCU400 et prévoyons commencer un essai clinique de phase 1 / 2a chez des patients en 2021. »
La source:
Référence de la revue:
Li, S. et al. (2020) Nr2e3 est un modificateur génétique qui sauve la dégénérescence rétinienne et favorise l'homéostasie dans plusieurs modèles de rétinite pigmentaire. Thérapie génique. est ce que je.
Publié dans: Génomique
