L’amylose AL est une maladie potentiellement mortelle liée au cancer de la moelle osseuse, le myélome multiple. Elle survient lorsque les globules blancs producteurs d’anticorps d’une personne (c’est-à-dire les plasmocytes) ne fonctionnent pas correctement et génèrent des protéines anormales qui se replient pour former des fibrilles amyloïdes et des dépôts constitués de composants d’anticorps appelés chaînes légères, qui se déposent ensuite dans divers organes du corps.
Pour certains patients très sélectionnés, le traitement comprend une chimiothérapie à haute dose (melphalan) et une greffe de cellules souches autologues (ses propres) (HDM/SCT).
Dans la plus grande étude de ce type, des chercheurs du Boston University/Boston Medical Center Amyloidosis Center ont découvert que la HDM/SCT produisait une survie prolongée avec une meilleure sécurité chez les patients atteints d’amylose AL. De plus, ils ont pour la première fois développé un score prédictif pour évaluer la survie sans événement après une greffe de cellules souches. La survie sans événement est définie comme le temps écoulé entre la greffe de cellules souches et le début de la prochaine ligne de traitement ou le décès, selon la première éventualité.
« Ces données mettent en évidence le rôle continu de HDM/SCT éprouvé dans le temps dans le paradigme de traitement des patients éligibles à la greffe atteints d’amylose AL. Ce traitement, développé pour la première fois ici à BU/BMC dans les années 1990, conduit à une survie à long terme, en particulier pour ceux qui obtiennent une réponse hématologique complète après SCT », déclare l’auteur correspondant Vaishali Sanchorawala, MD, directeur du Boston University/Boston Medical Center Amyloidosis Center.
Les chercheurs ont examiné les données recueillies à partir d’une base de données prospective de patients atteints d’amylose AL traités consécutivement par HDM/SCT entre juillet 1994 et septembre 2021. 15 ans avec 30 pour cent de ces patients ont survécu plus de 20 ans.
« Le risque de rechute hématologique future était également faible (cinq pour cent) chez les patients présentant une RC hématologique soutenue pendant 15 ans, ce qui suggère que la majorité des patients qui atteignent cette étape peuvent être guéris de manière opérationnelle par HDM/SCT », a ajouté Sanchorawala.
Le chercheur a également développé un score pronostique pour la survie sans événement qui comprenait la mesure des niveaux de chaînes légères des patients et du pourcentage de plasmocytes de la moelle osseuse. Les patients atteints d’une maladie à faible risque (0 facteur), à risque intermédiaire (1 facteur) et à haut risque (2 facteurs) avaient une estimation médiane de survie sans événement de 5,3, 2,8 et 1 an, respectivement.
