Un essai clinique multicentrique évaluant la thérapie cellulaire par récepteur d’antigène chimérique (thérapie cellulaire CAR-T) pour le syndrome de la personne raide (SPS), une maladie neurologique auto-immune rare, a produit des premiers résultats prometteurs.
L’étude, publiée dans JAMA Neurologieont trouvé les premières preuves d’une amélioration clinique substantielle chez les participants traités par thérapie cellulaire CAR-T. Les chercheurs affirment que les résultats justifient des recherches plus approfondies dans le cadre d’études plus vastes.
Ce qui était le plus frappant était le degré d’amélioration que nous avons constaté chez certains patients. Avec les traitements existants, nous pouvons peut-être améliorer les symptômes, mais nous voyons très rarement les patients retrouver leur niveau de fonction antérieur. Ces premiers résultats sont très encourageants, et la question clé est désormais de savoir si ces améliorations seront durables dans le temps. »
Anastasia Zekeridou, MD, Ph.D., neurologue et chercheuse à la Mayo Clinic, Rochester
La thérapie cellulaire CAR-T réorganise les propres cellules immunitaires d’un patient pour cibler d’autres cellules contribuant à la maladie. Les participants à l’étude ont reçu un seul traitement conçu pour réinitialiser le système immunitaire et réduire les symptômes qui peuvent profondément limiter la vie quotidienne.
Le SPS provoque une raideur musculaire progressive et des spasmes douloureux qui peuvent rendre la marche, la conduite automobile, le travail et la socialisation de plus en plus difficiles. La clinique Mayo a décrit la maladie pour la première fois en 1956.
Pour deux patients participant à l’essai, l’amélioration signifiait retrouver une partie de la vie quotidienne que la maladie leur avait enlevée.
Shari St. Germain a développé de graves crampes aux jambes et des difficultés à marcher en 2021. À mesure que sa maladie progressait, des bruits soudains pouvaient déclencher une rigidité musculaire et des chutes, et en 2024, les traitements standards ne contrôlaient plus ses symptômes. Quelques mois après avoir reçu une thérapie cellulaire CAR-T, Shari a commencé à remarquer des améliorations. Autrefois marcheuse passionnée qui parcourait régulièrement 7 miles par jour, elle a franchi une étape importante lorsqu’elle a pu à nouveau marcher sur un tapis roulant.
Jonathan Walden avait atteint le point où la marche et les tâches quotidiennes de base nécessitaient l’aide de sa famille. Après le traitement, il dit avoir repris son travail et ses activités, notamment la chasse et la pêche.
« Je peux aller travailler tous les jours. Je peux faire tout ce que je faisais avant. Je vais chasser, je peux aller à la pêche », dit Jonathan. « Je n’ai pas eu un seul épisode depuis que j’ai reçu le traitement. »
« La thérapie CAR-T a déjà transformé le traitement de certains cancers, et nous commençons maintenant à voir son potentiel dans les maladies neurologiques auto-immunes. Les résultats dans le syndrome de la personne raide offrent un immense espoir, non seulement pour les personnes vivant avec cette maladie, mais potentiellement pour les patients atteints d’autres maladies neurologiques à médiation immunitaire pour lesquelles les options de traitement efficaces restent limitées. Il reste encore beaucoup à apprendre, mais cela ouvre une nouvelle voie passionnante dans ce domaine », déclare Sean Pittock, MD, président du département de neurologie de la Mayo Clinic de Rochester.
La Mayo Clinic est l’un des trois sites participants à l’essai et a joué un rôle clé dans la recherche, en recrutant des patients et en assurant la direction scientifique, y compris la paternité de la publication.
