Jeudi 7 avril, les Centers for Medicare and Medicaid (CMS) ont officialisé leur plan de couverture du médicament anti-amyloïde Aduhelm uniquement pour les patients inscrits dans des essais cliniques. Cependant, en réponse aux préoccupations soulevées par la communauté Alzheimer, CMS n’aura pas à approuver ces essais. Medicare couvrira les patients inscrits à tout essai approuvé par la FDA ou les NIH. Il s’agit d’un changement important qui permettra à davantage de patients d’accéder au médicament dans d’autres contextes.
L’Alzheimer’s Drug Discovery Foundation (ADDF) soutient la nécessité de recueillir davantage de preuves sur l’efficacité clinique d’Aduhelm, une question restée sans réponse dans ses essais cliniques. Alors que la politique finale de la CMS est moins restrictive et constitue une amélioration par rapport à sa proposition antérieure, l’ADDF aurait préféré que la CMS inclue des registres de patients comme alternative aux essais cliniques.
Les registres de patients recueillent des preuves du monde réel qui reflètent plus fidèlement la population réelle vivant avec la maladie d’Alzheimer, par rapport aux populations limitées qui s’inscrivent aux essais cliniques. Cette approche aurait également étendu la couverture d’Aduhelm à un plus grand nombre de patients vivant actuellement avec la maladie d’Alzheimer. »
Dr Howard Fillit, cofondateur et directeur scientifique de l’ADDF
Dans un autre changement positif, CMS n’imposera pas automatiquement les mêmes restrictions de couverture pour des médicaments similaires à venir s’ils présentent des données montrant qu’ils peuvent améliorer les résultats cliniques et recevoir l’approbation traditionnelle de la FDA au lieu de l’approbation accélérée accordée à Aduhelm. L’ADDF soutient fortement ce changement. « Si vous avez vu un anticorps anti-amyloïde, alors vous avez vu un anticorps anti-amyloïde », a déclaré le Dr Fillit. « Les médicaments d’une même classe ne sont pas nécessairement égaux et chacun doit être évalué et mis à la disposition des patients selon ses propres mérites. »
La manière dont la FDA et la CMS évaluent, couvrent et rendent disponibles les médicaments contre la maladie d’Alzheimer est plus importante que jamais. Nous sommes dans une nouvelle ère de développement de médicaments contre la maladie d’Alzheimer avec de nombreux nouveaux médicaments prometteurs à l’horizon qui vont au-delà des cibles traditionnelles de l’amyloïde et de la protéine tau et agissent contre les nombreuses causes sous-jacentes de la maladie d’Alzheimer.
Les traitements anti-amyloïdes ne sont qu’une pièce du puzzle complexe de la maladie d’Alzheimer
Les médicaments contre la maladie d’Alzheimer actuellement à l’étude sont guidés par l’approche de la biologie du vieillissement, qui est basée sur les nombreux processus biologiques qui tournent mal dans le cerveau vieillissant. Aduhelm et l’approche anti-amyloïde ne sont qu’une pièce de ce puzzle complexe. Plus de trois médicaments sur quatre actuellement en essai clinique ciblent des cibles non amyloïdes, telles que l’inflammation, le dysfonctionnement vasculaire et les altérations génétiques qui contribuent au développement de la maladie d’Alzheimer à mesure que nous vieillissons.
« Il est essentiel que nous tenions notre promesse de développer de nouvelles thérapies qui ciblent tous les facteurs sous-jacents », a déclaré le Dr Fillit. « Ce n’est qu’en adoptant une approche personnalisée qui combine plusieurs thérapies contre une variété de cibles adaptées aux besoins individuels de chaque patient que nous pourrons vaincre efficacement la maladie d’Alzheimer. »
Une partie essentielle de la mise sur le marché de ces médicaments est la validation de biomarqueurs spécifiques à une cible, qui est le seul objectif de l’accélérateur de diagnostic de l’ADDF. Des scanners PET biomarqueurs, des tests sanguins et même des scanners oculaires sont en cours de développement pour mesurer dans quelle mesure le corps réagit aux traitements médicamenteux dans les essais cliniques. Ces mêmes tests seront éventuellement disponibles dans les cabinets médicaux pour un diagnostic rapide et non invasif de la maladie d’Alzheimer.
Bien que tout ce qui n’est pas une couverture complète puisse être décevant pour certains patients et leurs familles, il y a plus de raisons d’être optimiste aujourd’hui que jamais auparavant. Nous sommes à l’ère moderne de la recherche sur la maladie d’Alzheimer qui fournira non seulement des médicaments anti-amyloïdes, mais aussi des médicaments qui agissent contre les nombreux autres facteurs qui contribuent à la maladie d’Alzheimer.
