Lario Therapeutics (« Lario Tx » ou « la Société »), une société biopharmaceutique développant des médicaments de précision de première classe ciblant les traitements de fond pour les troubles neurologiques graves, a reçu le « CDLK5 Forum Award for Excellence – Company Making a Difference 2023 Pre-clinic » de la Fondation Loulou lors du Forum annuel CDKL5. Ce prix récompense le développement d’une approche de médecine de précision validée dans le traitement des épilepsies génétiques. Les premiers inhibiteurs de canaux ioniques CaV2.3 pénétrant dans le SNC, actifs par voie orale et pénétrant dans le SNC, de Lario Tx, sont prometteurs en tant que nouveaux traitements anti-épileptiques pour plusieurs sous-types d’épilepsie, y compris le trouble déficitaire en CDKL5.
Le Forum CDKL5, créé par la Fondation Loulou, est la plus grande conférence annuelle sur le trouble déficitaire en CDKL5 (CDD). La CDD est la forme la plus répandue d’encéphalopathie épileptique développementale génétique (DEE), affectant environ 1 : 40 000 naissances vivantes. Causée par des mutations avec perte de fonction de la protéine kinase CDKL5 exprimée dans le cerveau, cette maladie neurologique rare entraîne des convulsions, un retard de développement et une déficience intellectuelle grave chez la plupart des patients. L’hypothèse principale est que CDKL5 régule la fonction du canal CaV2.3, ce qui peut expliquer les crises dévastatrices caractéristiques de la maladie. Le CaV2.3 est actuellement étudié en tant que cible clé du CDD et les inhibiteurs du CaV2.3 sont très prometteurs en tant qu’approche de médecine de précision.
Henning Steinhagen, Ph.D., cofondateur et PDG de Lario Therapeutics, a commenté : « Nous sommes honorés et remercions la Fondation Loulou pour la reconnaissance de notre approche qui, nous l’espérons, aura un impact positif sur les patients touchés par le trouble déficitaire en CDKL5. Notre cible, CaV2.3, représente l’une des rares approches de médecine de précision nouvellement validées en neurologie et présente un potentiel significatif dans les conditions épileptiques graves et d’autres troubles neurologiques, notamment la maladie de Parkinson. Nous prévoyons de faire progresser rapidement nos programmes thérapeutiques vers l’IND et au-delà, avec le soutien de nos partenaires et investisseurs.
Dan Lavery, Ph.D., CSO de la Fondation Loulou, a déclaré : « Le Forum CDKL5 « Company Making a Difference Award (Pre-clinic) » récompense le partenaire industriel qui a démontré le plus grand engagement dans le développement thérapeutique préclinique pour le CDD au cours de l’année écoulée. Lors du Forum CDKL5 2023, la Fondation Loulou est heureuse de reconnaître l’équipe de Lario Therapeutics, un groupe dynamique de scientifiques expérimentés qui développent une nouvelle thérapeutique pour nos patients vivant avec un CDK. L’équipe Lario a fait preuve d’un dévouement et d’un engagement incroyables envers notre communauté, et nous sommes ravis de les voir rejoindre notre communauté CDKL5 alors qu’ils font progresser leur programme de développement préclinique CaV2.3.» Ana Mingorance, Ph.D., CDO de la Fondation Loulou, a ajouté : « L’une des découvertes majeures concernant le CDD l’année dernière a été que CaV2.3 est une cible clé pour CDKL5, qui est dérégulée en l’absence de CDKL5. Cela signifie que les inhibiteurs du CaV2.3 sont prometteurs en tant qu’approche de médecine de précision pour traiter le CDD..»
Sinclair Dunlop, directeur des investisseurs chez Lario Therapeutics, a déclaré : « C’est une période passionnante pour Lario Therapeutics, et Epidarex Capital est heureux d’avoir soutenu Henning et son équipe jusqu’à ce point important. L’approche de la Société visant à développer de nouveaux médicaments de précision modificateurs de la maladie pour la gestion des troubles neurologiques graves est potentiellement transformatrice, place Lario dans une position unique pour répondre aux besoins cliniques non satisfaits et représente une opportunité de marché importante.
Lario Tx a été fondée en 2021 en tant que spin-out d’Epidarex Exeed (epidarex-exeed.com), le moteur de découverte thérapeutique d’Epidarex Capital, avec un investissement d’amorçage d’Epidarex Capital et d’Axxam qui ont transféré sa participation dans Golgi Neurosciences. La société progresse rapidement, dirigée par le Dr Henning Steinhagen, co-fondateur et PDG, ainsi que par une équipe très motivée et expérimentée.
Pour plus d’informations sur Lario Therapeutics, veuillez visiter lariotx.com.
