Le business des essais cliniques est en plein essor. Le capital-investissement a pris note.

Après avoir réussi à investir dans les coins les plus manifestement lucratifs de la médecine américaine – comme les centres de chirurgie et les cabinets de dermatologie – les sociétés de capital-investissement se sont lancées de manière agressive dans les niches les plus cachées de l’industrie : elles injectent des milliards dans les essais cliniques de médicaments.

Pour mettre un nouveau médicament sur le marché, la FDA exige que les sociétés pharmaceutiques réalisent des études approfondies pour démontrer l’innocuité et l’efficacité, qui sont souvent coûteuses et longues à mener selon les spécifications de l’agence. Mettre un médicament sur le marché quelques mois plus tôt et pour moins cher que d’habitude peut se traduire par des millions de bénéfices pour le fabricant.

C’est pourquoi une start-up soutenue par du capital-investissement comme Headlands Research a vu une opportunité dans la création d’un réseau de sites cliniques et l’essor d’une plus grande efficacité des entreprises, pour effectuer ce travail scientifique critique plus rapidement. Et pourquoi Moderna, Pfizer, Biogen et d’autres gros bonnets de l’industrie pharmaceutique ont accepté de l’embaucher – même s’il s’agit d’un acteur relativement nouveau dans le domaine, formé en 2018 par le géant de l’investissement KKR.

En juillet 2020, Headlands a annoncé avoir remporté des contrats convoités pour mener des essais cliniques de vaccins covid-19, qui comprendraient des injections pour AstraZeneca, Johnson & Johnson, Moderna et Pfizer.

Dans la commercialisation de ses services, Headlands a décrit sa mission « d’avoir un impact profond » sur les essais cliniques, notamment en stimulant la participation des minorités raciales et ethniques qui ont longtemps été sous-représentées dans ces recherches.

« Nous sommes ravis », a déclaré le PDG Mark Blumling dans un communiqué, de proposer « des études sur le COVID-19 aux populations ethniquement diverses représentées sur nos sites ». Blumling, un vétéran de l’industrie pharmaceutique avec une expérience en capital-risque et en capital-investissement, a déclaré à KHN que KKR l’avait soutenu pour démarrer l’entreprise, qui s’est développée en achetant des sites d’essai établis et en en ouvrant de nouveaux.

Trouver et recruter des patients est souvent la partie la plus contraignante et la plus coûteuse des essais, a déclaré le Dr Marcella Alsan, professeure de politique publique à la Harvard Kennedy School et experte en représentation diversifiée dans les essais cliniques, qui ont un coût médian de 19 millions de dollars pour les nouveaux médicaments. , selon des chercheurs de l’Université Johns Hopkins.

Avant que le covid ne frappe, Headlands a acquis des centres de recherche à McAllen, au Texas; Houston; métro d’Atlanta ; et Lake Charles, en Louisiane, affirmant que ces emplacements l’aideraient à stimuler le recrutement de divers patients – une priorité urgente pendant la pandémie dans l’étude des vaccins pour conjurer une maladie tuant de manière disproportionnée les Noirs, les Hispaniques et les Amérindiens.

Les sites de Headlands ont également mené, entre autres, des études cliniques sur les traitements pour lutter contre le diabète de type 2, la dépression post-partum, l’asthme, les maladies du foie, les migraines et l’endométriose, selon un examen des archives du site Web et du site Web fédéral ClinicalTrials.gov. Mais d’ici deux ans, certaines des promesses séduisantes de Headlands tomberaient à plat.

En septembre, Headlands a fermé des sites à Houston – l’une des plus grandes régions métropolitaines du pays et abritant de grands centres médicaux et universités de recherche – et à Lake Charles, une décision que Blumling a attribuée aux problèmes de recherche de « personnel expérimenté et hautement qualifié » pour mener à bien le complexe et travaux hautement spécialisés de recherche clinique. Le site McAllen n’entreprend pas de nouvelles recherches alors que Headlands transfère ses opérations vers un autre site du sud du Texas qu’il a lancé avec Pfizer.

Quel impact ces sites ont-ils eu ? Blumling a refusé de fournir des détails sur la question de savoir si les objectifs d’inscription pour les essais de vaccins covid, y compris par race et origine ethnique, ont été atteints pour ces endroits, invoquant la confidentialité. Il a noté que pour un essai donné, les données sont agrégées sur tous les sites et que la société pharmaceutique qui le parraine est la seule entité à avoir vu les données de chaque site une fois l’essai terminé.

Une industrie fragmentée des essais cliniques en a fait une cible de choix pour le capital-investissement, qui consolide souvent les marchés en fusionnant des entreprises. Mais la trajectoire de Headlands montre les risques potentiels d’essayer de combiner des sites indépendants et d’extraire l’efficacité d’études qui affecteront la santé de millions de personnes.

Yashaswini Singh, économiste de la santé à Johns Hopkins qui a étudié les acquisitions de capital-investissement de cabinets médicaux, a déclaré que la consolidation présentait des inconvénients potentiels. Singh et ses collègues ont publié en septembre une recherche analysant les acquisitions en dermatologie, gastro-entérologie et ophtalmologie qui a révélé que les cabinets médicaux – une entreprise parallèle aux sociétés d’essais cliniques – facturaient des prix plus élevés après l’acquisition.

« Nous avons constaté une réduction de la concurrence sur le marché dans divers contextes associée à des augmentations de prix, à une réduction de l’accès et du choix pour les patients, etc. », a déclaré Singh. « C’est donc un équilibre délicat. »

Le Dr Aaron Kesselheim, professeur de médecine à la Harvard Medical School, a qualifié la participation de capital-investissement dans les essais de « concernant ».

« Nous devons nous assurer que les patients » en savent suffisamment pour fournir « un consentement éclairé et adéquat », a-t-il déclaré, et assurer « la protection de la confidentialité des données ».

« Nous ne voulons pas que ce genre de choses soit perdu dans le remaniement des objectifs de gagner de l’argent », a-t-il déclaré.

Blumling a déclaré que les sites d’essai acquis par Headlands ne facturaient pas des prix plus élevés qu’auparavant. Il a déclaré que la confidentialité « est l’une de nos principales préoccupations. Headlands se conforme aux normes les plus élevées ».

Bons ou mauvais, les essais cliniques sont devenus une activité importante et rentable dans le domaine du capital-investissement, selon les données.

Onze des 25 sociétés de capital-investissement identifiées par le tracker de l’industrie PitchBook comme les principaux investisseurs dans les soins de santé ont acheté des participations dans des sociétés de recherche clinique, selon une analyse de KHN. Ces entreprises ont été impliquées dans des études allant des vaccins covid aux traitements du cancer de l’ovaire, de la maladie de Parkinson et de la maladie d’Alzheimer.

Les entreprises sous-traitantes analysent également les données des patients et préparent des documents pour obtenir l’approbation des organismes de réglementation, dans l’espoir de mettre plus rapidement plus de médicaments sur le marché. Et un gros attrait pour les investisseurs : les sociétés de recherche clinique gagnent de l’argent, qu’un médicament réussisse ou non, ce qui le rend moins risqué que d’investir dans une société pharmaceutique.

Le nombre d’essais cliniques a explosé pour atteindre plus de 434 000 études enregistrées cette année à la fin novembre, soit plus du triple du nombre d’il y a dix ans.

Pourtant, la plupart des sites d’essai sont des cabinets médicaux qui n’effectuent pas systématiquement d’études, selon une présentation de la société d’investissement Provident Healthcare Partners basée à Boston.

« Des sites indépendants sont achetés par des capitaux privés, et ils se déplacent vers de plus grands groupes de sites de 30, 40, puis leur plan de jeu est de transformer cela en une entreprise, puis de la revendre », a déclaré Linda Moore Schipani, PDG. de Clinical Research Associates, une entreprise basée à Nashville qui a travaillé sur des essais de vaccins covid pour AstraZeneca, Novavax et Pfizer. « C’est un peu la fin du jeu. »

Les promontoires en sont un excellent exemple. Il a annoncé en novembre 2019 qu’il acquerrait six centres aux États-Unis et au Canada, dont trois sites au Texas et en Louisiane appartenant à Centex Studies, qui contribueraient à améliorer la participation des Hispaniques et des Afro-Américains.

Il a fait d’autres acquisitions depuis lors et a ouvert de nouveaux sites dans des zones avec « des options d’essai extrêmement limitées », ce qui, selon Blumling, distingue son entreprise.

« Je ne suis pas un évangéliste du capital-investissement », a déclaré Blumling. « La capacité de KKR à être disposé à investir dans quelque chose qui offre un rendement sur trois à cinq ans par rapport à un rendement sur un à deux ans est quelque chose que vous ne verrez pas là-bas. »

Un centre de recherche à Brownsville, au Texas – à deux pas de la frontière américano-mexicaine et où 95% de la population est hispanique ou latino – est l’un des nombreux où il s’associe à Pfizer pour stimuler la diversité des patients.

Pour recruter des patients, Headlands « va vraiment au-delà de ce que font de nombreux sites, à savoir les médias sociaux », a déclaré Blumling dans une interview. « Cela se passe dans les églises, les foires communautaires, en pénétrant autant que possible dans la communauté au sens large. »

Headlands a fermé les sites de Houston et de Lake Charles en raison de problèmes de personnel, a déclaré Blumling, et a terminé ou déplacé ses études ailleurs. Blumling a déclaré que la décision de fermer ces sites « n’avait rien à voir avec la rapidité des procès ».

De même, a-t-il dit, Headlands déplace les opérations du site de McAllen à Brownsville « parce qu’il avait une plus grande population de personnel qualifié ».

« Nous voulons continuer à développer des sites et faire un excellent travail », a déclaré Blumling. « Si nous ne pouvons pas trouver les personnes pour le faire avec la qualité que nous exigeons, c’est-à-dire au plus haut niveau, cela n’a aucun sens de conserver ces sites. »

« L’écriture pour moi était sur le mur »

En 2006, Devora Torrence a cofondé Centex Studies, qu’elle a décrite comme « ma petite maman et mon entreprise pop » dans un podcast de 2021 sur les femmes entrepreneures en science. Elle a déclaré qu’une vague d’intérêt de la part du capital-investissement est survenue à la fin de 2018. L’attrait était évident : les sociétés pharmaceutiques s’appuyaient sur de plus grands réseaux d’essais cliniques.

« Le truc, c’est la vitesse, la mise sur le marché. Avec un réseau plus grand, vous obtenez cette vitesse », a déclaré Torrence sur le podcast. « L’écriture pour moi était sur le mur que soit j’obtenais des investissements extérieurs et me développais, soit j’écoutais en quelque sorte ces gars et je voyais si ce serait peut-être le bon moment pour sortir. »

Rejoindre Headlands a eu ses avantages pendant la pandémie car elle pouvait « s’appuyer » sur ses autres sites avec une expérience dans la conduite d’essais de vaccins. « Si nous n’avions pas eu ces… nous ne serions peut-être pas encore là », a déclaré Torrence.

Torrence, dont le profil LinkedIn indiquait qu’elle avait quitté l’entreprise en 2021, n’a pas répondu aux messages de KHN.

Lyndon Fullen, consultant en soins de santé et ancien employé de Centex, a déclaré que le capital-investissement fournit un financement qui permet aux entreprises d’ajouter des sites d’étude.

« Je le soutiens complètement », a-t-il déclaré. « S’il s’agit d’atteindre cette grande population de patients, il est bien sûr préférable d’avoir des groupes plus importants avec ce financement. »

Opportunité en longue covid

L’organisation de recherche sous contrat Parexel a vu une opportunité dans la pandémie de covid – des millions de personnes développaient un long covid après l’infection et il y avait peu, voire aucune, d’options de traitement significatives.

La société, qui emploie plus de 19 000 personnes, a été acquise en 2021 par EQT Private Equity et la branche de capital-investissement de Goldman Sachs pour 8,5 milliards de dollars, des milliards de plus que les 4,5 milliards de dollars que la société de capital-investissement Pamplona Capital Management a payés lors de la privatisation de Parexel en 2017. .

Un nombre croissant de recherches montre les effets débilitants d’une longue covid, y compris une étude récente de dizaines de milliers de patients en Écosse où près de la moitié n’avaient pas complètement récupéré des mois plus tard. Mais les traitements traitant ses causes profondes pourraient prendre des années. « C’est un nombre énorme de personnes », a déclaré le Dr Nathalie Sohier, qui dirige la franchise maladies infectieuses et vaccins de Parexel. « Il y a beaucoup de besoin. »

Long covid représente la promesse et le péril du travail de développement de nouveaux médicaments : des millions de patients créent un marché potentiellement lucratif pour les sociétés pharmaceutiques, et pourtant les chercheurs et les experts de l’industrie disent qu’ils hésitent à se lancer. En partie, c’est parce que « ce n’est pas un maladie bien définie, et cela rend vraiment très risqué pour les entreprises d’investir dans la recherche », a déclaré Cecil Nick, vice-président de Parexel.

« Comment allons-nous pouvoir dire à la FDA que notre médicament fonctionne ? Nous ne pouvons pas compter le nombre de personnes décédées, nous ne pouvons pas compter le nombre de personnes hospitalisées », a déclaré le Dr Steven Deeks, un Professeur à l’Université de Californie-San Francisco qui dirige une étude observationnelle sur des patients covid de longue durée.

En août, parmi plus de 4 400 études sur le covid, seules 304 portaient sur le long covid. Un tiers d’entre eux étaient liés au développement de médicaments, a déclaré Sohier.

Sohier a déclaré « qu’il y a peu » d’entreprises dans son long programme covid. Cela n’a pas empêché Parexel de se présenter comme le partenaire idéal pour piloter de nouveaux produits, notamment en effectuant des travaux réglementaires et en utilisant la technologie à distance pour retenir les patients dans les essais. Parexel a travaillé sur près de 300 études liées au covid dans plus de 50 pays, a déclaré le porte-parole Danaka Williams.

Michael Fenne, coordinateur de recherche et de campagne pour le Private Equity Stakeholder Project, qui étudie les investissements en capital-investissement, a déclaré que Parexel et d’autres organisations de recherche sous contrat renforcent leur capacité de données. L’objectif? Avoir une meilleure information sur les patients.

« Cela est en quelque sorte lié à l’accès et au contrôle des patients », a déclaré Fenne. « La technologie facilite l’accès aux patients, et donc aussi la disponibilité d’informations plus fiables à leur sujet. »