Des experts de Cerba Research, fournisseur leader de solutions pour laboratoires spécialisés, ont récemment participé au 31St Congrès de la Société européenne de thérapie génique et cellulaire (ESGCT) pour partager certains de ses développements les plus récents en matière de thérapie cellulaire et génique avec un public d'experts de l'industrie, d'universitaires, de sponsors et d'organisations de patients.
Chaque année, la conférence ESGCT attire des leaders d'opinion clés dans le domaine de la thérapie génique et cellulaire d'Europe et du monde entier, mettant en lumière les récentes percées et avancées dans le domaine et mettant en avant les nouvelles techniques qui évoluent vers des traitements sûrs et curatifs pour les maladies majeures et rares. Des événements tels que l'ESGCT jouent un rôle clé en aidant à faire progresser, améliorer et lancer ces nouveaux traitements dans la pratique clinique, ainsi qu'en garantissant que les thérapies cellulaires et géniques sont sûres et efficaces.
Crédit d’image : Christopher Burgstedt/Shutterstock.com
Sommaire
Points clés à retenir Congrès ESGCT
Progrès dans les traitements des maladies rares
Alors que la R&D en thérapie cellulaire et génique s'oriente vers des thérapies axées sur le génome, la conférence de cette année a présenté une multitude de présentations sur les techniques d'édition du génome ciblant à la fois les maladies rares et courantes. Il a été noté que pour certaines maladies, les thérapies géniques pourraient constituer la seule option thérapeutique efficace.
Notamment, une présentation d'un expert d'un développeur de thérapie génique cardiovasculaire a présenté une nouvelle cible utilisant une technique d'édition du génome visant à répondre aux besoins non satisfaits en matière de gestion du cholestérol. Cette technique cible les syndromes d'hypercholestérolémie génétiques et réfractaires, qui exposent les individus à un risque de maladie cardiovasculaire athéroscléreuse (ASCVD).
Dans cette présentation, le conférencier a souligné que l’édition génétique pourrait permettre de réduire à vie le cholestérol à lipoprotéines de basse densité (LDL-C), surmontant ainsi les limites des soins chroniques. L'étude a présenté un roman, in vivo technique d'édition de bases qui inactive le gène PSCK9. Cette technique est validée génétiquement et pharmacologiquement pour abaisser le LDL-C et réduire le risque cardiovasculaire, l'une des principales causes mondiales de mortalité.1 Bien qu’initialement centrée sur un sous-ensemble rare de patients, cette approche est également prometteuse pour des applications plus larges, bénéficiant potentiellement à des millions de personnes, les maladies cardiovasculaires devenant un domaine d’intérêt important pour l’édition génétique.
De plus, les progrès de la thérapie génique ont également été discutés, en particulier en ce qui concerne les enfants atteints de maladies génétiques rares provoquant la surdité. Après avoir reçu des injections de thérapie génique à base d’AAV directement dans la cochlée, certains enfants nés sourds ont retrouvé l’audition et commencé à développer la parole, démontrant le puissant potentiel curatif des thérapies géniques.
Cette accélération rapide du développement de la thérapie génique, dont certaines avancées atteignent même les essais cliniques en quelques mois, est alimentée par l'intégration de technologies de pointe, de thérapies nouvelles et d'intelligence artificielle, rapprochant les thérapies génomiques des applications du monde réel.
Progrès dans la thérapie cellulaire CAR T pour les maladies auto-immunes
Initialement destinées au traitement du cancer, les thérapies cellulaires CAR T sont désormais réutilisées pour traiter diverses maladies auto-immunes. Ces thérapies sont conçues pour combattre les cellules productrices d’anticorps, les cellules B, qui déclenchent par erreur des réponses immunitaires contre l’organisme, tout comme elles ciblent les cellules B cancéreuses.
S'appuyant sur ces thérapies immunitaires, les vecteurs de nouvelle génération, tels que les mécanismes de délivrance lentiviraux et non viraux, accélèrent les progrès de l'ingénierie cellulaire. Ces thérapies offrent un potentiel d'applications à la fois personnalisées* et universelles*. Dans les thérapies personnalisées, les propres cellules d'un patient sont modifiées par thérapie génique et cellulaire, puis réintroduites dans son corps. En revanche, les thérapies universelles utilisent des cellules souches allogéniques, contribuant ainsi à relever le défi commun de la maladie du greffon contre l'hôte.
Innovations dans les méthodes de surveillance du traitement
Cerba Research a également présenté quelques évolutions clés pour le suivi des thérapies cellulaires et géniques. Une affiche présentait les tests qPCR récemment développés par Cerba Research, qui surveillent avec sensibilité l'excrétion et la biodistribution du vecteur Ad5 afin de garantir l'administration clinique sûre de la thérapie génique Ad5 chez les patients atteints de cancer.2 Un autre a souligné l'approche de séquençage impartiale de Cerba Research qui identifie avec précision les sites d'intégration de vecteurs à l'aide de CRISPR-Cas9 et du séquençage à lecture longue. Cette technique vérifie si l'insertion de gènes thérapeutiques dans le génome est sûre, élucidant ainsi le risque d'oncogenèse induite par le traitement.3
Les retours lors de la conférence ont fortement suggéré que ces techniques deviendront une approche incontournable pour détecter et gérer la sécurité des différentes thérapies géniques/cellulaires, la Recherche Cerba étant prête à proposer ces techniques.
À mesure que le paysage de la thérapie génique et cellulaire continue de progresser, passant des maladies rares aux besoins cliniques non satisfaits de populations plus vastes, la combinaison des progrès technologiques, tels que l'édition du génome, les systèmes d'administration et le soutien réglementaire, ouvrira probablement la voie à des thérapies plus efficaces. »
Karthikeyan Devaraju, PhD Scientifique principal Développement de la thérapie cellulaire et génique, Cerba Research
Les techniques de séquençage font désormais l’objet d’une attention croissante dans la recherche clinique et, couplées à la PCR numérique, le diagnostic moléculaire fait progresser l’ensemble du domaine. Cerba Research soutient ce mouvement en proposant un portefeuille de services, depuis le développement de produits, les services précliniques et cliniques jusqu'à la surveillance post-commercialisation des thérapies cellulaires, génétiques et d'édition du génome.
Il est essentiel de proposer un ensemble d’outils diversifiés, de la cartographie optique du génome au séquençage et à la PCR numérique, pour vérifier que les traitements potentiels ciblent avec précision les altérations génomiques souhaitées sans effets hors cible. Celles-ci peuvent être mises en œuvre dans un cadre préclinique et clinique pour garantir que les altérations génomiques font ce qu'elles sont censées faire et qu'il n'y a pas d'effets hors cible dans la recherche clinique. Nous proposons également une gamme d’outils d’analyse de biomarqueurs pour surveiller l’effet des traitements. Toutes ces techniques sont développées en interne alors que la Recherche Cerba continue de soutenir la mise en œuvre sûre et efficace de thérapies cellulaires, géniques et génomiques.
Conclusion
Le domaine de la thérapie génique et cellulaire progresse rapidement, les principales parties prenantes consolidant leurs ressources pour lutter contre les maladies courantes et rares. Les essais cliniques en cours devraient révéler les principaux défis liés à un traitement efficace, tandis que les innovations en matière de génie génétique améliorent les vecteurs thérapeutiques qui répondent aux préoccupations liées à la toxicité du dosage et à l'immunogénicité. Des progrès significatifs sont réalisés dans l'édition du génome en utilisant de nouvelles classes de nucléases et d'éditeurs de bases ainsi qu'en ciblant les mutations qui affectent la majorité de la population.
En outre, les organismes de réglementation surveillent attentivement cet espace de R&D biomédicale, travaillant aux côtés des développeurs de thérapies, des CRO et des fournisseurs de solutions de laboratoire pour garantir que les réglementations sont mises en œuvre conformément aux développements et aux exigences actuels.
En conclusion, à mesure que le paysage de la thérapie génique et cellulaire continue de progresser, la combinaison des progrès technologiques et du soutien réglementaire ouvrira probablement la voie à des thérapies et des traitements plus efficaces, bénéficiant à terme à une population de patients plus large.
Pour en savoir plus sur les capacités de pointe de Cerba Research, contactez un membre de l'équipe dès aujourd'hui (lien vers https://cerbaresearch.com/contact-us/) et découvrez comment nous pouvons vous accompagner dans votre essai clinique défis. Vous pouvez également visiter notre site Web ici (lien vers : www.cerbaresearch.com) pour plus d'informations.
Karthikeyan Devaraju, PhD Scientifique principal Développement de la thérapie cellulaire et génique
Karthikeyan Devaraju a plus de 15 ans d'expérience dans la médecine régénérative et les thérapies avancées (thérapies cellulaires et géniques diverses). Son expertise couvre les cellules souches, l'ingénierie du destin cellulaire, les systèmes de délivrance de gènes, le développement de produits et le développement/optimisation de processus et d'analyses à l'aide de diverses plates-formes technologiques. Il a obtenu son doctorat en cellules souches et en neurologie de l'Université de Lund. Il a occupé divers postes scientifiques au sein d'institutions de recherche universitaires, biopharmaceutiques et CDMO.
Références
- Khera, AV Développer des médicaments d'édition génétique à traitement unique pour traiter les maladies cardiovasculaires. Verve Thérapeutique.
- Shu, YL, et.al., Thérapie génique AAV1-hOTOF pour la surdité autosomique récessive 9. Université Fudan.
- Buyle, VG, Nuijten, P., Ingelse, S., Jimenez, VC et Devaraju, K. 2024. Surveillance de la thérapie génique adénovirale. Recherche et Développement, Cerba Research- Pays-Bas. https://cerbaresearch.com/app/uploads/2024/10/Cerba-Research_ESGCT_Monitoring-adenoviral-gene-therapy_Digital.pdf
- Hout, AJ, Buyle, VG., Pagano, JFB., Devaraju, K. 2024. Cartographie de précision des paysages d'intégration virale avec CRISPR-Cas et séquençage à lecture longue. Recherche et Développement, Cerba Research- Pays-Bas. https://cerbaresearch.com/app/uploads/2024/10/Cerba-Research_ESGCT_Precision-Mapping-Viral-Integration-Landscapes_Digital.pdf
À propos de Cerba Recherche
Cerba Research est un fournisseur leader de services de laboratoires spécialisés doté de la capacité et de l'étendue d'un réseau mondial de laboratoires centraux. Nos scientifiques hautement qualifiés fournissent un aperçu des derniers biomarqueurs, tests et approches de test et développent des solutions innovantes pour relever des défis uniques dans toutes les phases de recherche, aux organisations pharmaceutiques, biotechnologiques, de dispositifs médicaux, gouvernementales, de santé publique et CRO. La capacité étendue de Cerba Research en matière d'essais en laboratoire et de logistique mondiale, notamment la thérapie cellulaire et génique, la bioanalyse, la cytométrie en flux, l'histocytopathologie et le séquençage de nouvelle génération, nous permet de piloter une agilité opérationnelle à grande échelle dans un large éventail de domaines thérapeutiques, avec une expertise reconnue en virologie, Immunologie, oncologie et thérapie cellulaire et génique. Cerba Research fait partie du groupe Cerba HealthCare qui compte 15 000 collaborateurs répartis sur les cinq continents, motivés à faire progresser le diagnostic et la santé.
