Les chercheurs en thérapie génique peuvent grandement bénéficier des ressources et des services fournis par le National Gene Vector Biorepository (NGVB), hébergé à l'Indiana University School of Medicine. Ceux-ci comprennent 93 réactifs uniques, une base de données consultable des études de sécurité animale et des tests de détection des virus compétents pour la réplication, comme détaillé dans un article publié dans Thérapie génique humaine, une revue à comité de lecture de Mary Ann Liebert, Inc., éditeurs.
« Le National Gene Biorepository: onze ans de fourniture de ressources à la communauté de thérapie génique. » a été co-écrit par Kenneth Cornetta, Lorraine Matheson, Ryan Long et Lisa Duffy, Indiana University School of Medicine, Indianapolis.
Le Référentiel de Réactifs a distribué plus de 1 000 réactifs à près de 400 investigateurs. Le référentiel comprend des réactifs tels que des plasmides pour le transfert de gènes du virus adéno-associé (AAV) et des lignées cellulaires utilisées pour fabriquer des thérapies géniques rétrovirales, lentivirales, adénovirales et AAV. Les archives des bonnes pratiques de laboratoire (BPL) de pharmacologie et de toxicologie (études Pharm / Tox) sont également incluses dans les ressources et services du NGVB pour le stockage des échantillons des études pharm / tox.
Les auteurs décrivent trois raisons principales pour offrir des services NGVB: réduire le risque de non-conformité aux exigences de la FDA; combler l'écart entre les périodes de financement des subventions pour les essais cliniques et les exigences de surveillance post-essai prolongées; et réduire les coûts.
La ressource NGVB est l'un des éléments clés de la stratégie des NIH pour permettre aux chercheurs universitaires de poursuivre les essais cliniques de phase précoce de leurs thérapies géniques avec ou sans implication de l'industrie. Sans ces ressources, le coût de ces services serait autrement prohibitif pour les universitaires et leur travail périrait dans la «vallée de la mort» proverbiale. »
Rédacteur en chef Terence R. Flotte, MD, Celia et Isaac Haidak Professeur d'éducation médicale et doyen, prévôt et vice-chancelier exécutif adjoint, Faculté de médecine de l'Université du Massachusetts, Worcester, MA
La source:
Référence de la revue:
Cornetta, K., et al. (2020) The National Gene Vector Biorepository: Onze Years of Providing Resources to the Gene Therapy Community. Thérapie génique humaine. doi.org/10.1089/hum.2019.317.
