Une nouvelle étude d'un chercheur à l'Université de Tulane jette un doute sur un raccourci largement utilisé dans les essais de médicaments contre le cancer du rectum, ce qui fait craindre que certains traitements puissent être accélérés pour approbation sans preuve qu'ils aident les patients à vivre plus longtemps.
L'étude, publiée dans Jama Network Open En collaboration avec des chercheurs de Mayo Clinic en Arizona, a révélé que l'absence de tumeurs détectables après le traitement – une métrique clé dans les essais de médicaments contre le cancer clinique connu sous le nom de réponse pathologique complète ou PCR – ne prédit pas de manière fiable une amélioration de la survie à long terme pour les patients diagnostiqués avec un cancer du rectum.
Traditionnellement, le succès des traitements de ces patients a été déterminé en mesurant la «survie globale», ou les années entre le diagnostic d'une personne et la mort. Depuis 2012, la Food and Drug Administration des États-Unis a permis aux sociétés pharmaceutiques d'utiliser le statut sans tumeur après la thérapie comme substitut pour la survie globale afin de réduire le temps et les dépenses nécessaires pour approuver de nouveaux traitements contre le cancer.
Les chercheurs ont mené une méta-analyse de 25 essais cliniques impliquant près de 12 000 patients atteints de cancer du rectum. Ils n'ont trouvé aucune relation statistique entre la PCR et la survie globale, ce qui signifie que les médicaments contre le cancer peuvent se déplacer vers le développement sans montrer des améliorations significatives à long terme par rapport aux traitements existants, a déclaré le premier auteur Kavin Sugumar, résident en chef de la chirurgie générale à la Tulane University School of Medicine.
Il s'agit de résultats pour les patients, mais il s'agit également de savoir comment nous évaluons si un nouveau médicament fonctionne. La FDA a approuvé la PCR comme substitut d'un résultat qui prendrait normalement des années à déterminer, mais nous avons constaté que la PCR ne devrait pas être utilisée comme un seul critère pour déterminer si un traitement contre le cancer avait été efficace. «
Kavin Sugumar, résident en chef de la chirurgie générale, École de médecine de l'Université de Tulane
La PCR reste vitale pour déterminer efficacement si le cancer a été éliminé localement des tissus, et les patients dont les tumeurs disparaissent souvent mieux que ceux qui ne le font pas.
Pourtant, la métrique peut ne pas capturer le tableau complet, comme si le patient a une toxicité persistante de la chimiothérapie ou des cellules cancéreuses non détectées ailleurs dans le corps.
L'utilisation de la PCR comme étalon-or pour l'approbation des médicaments peut également augmenter les coûts des sociétés pharmaceutiques qui peuvent investir dans des thérapies approuvées qui ne peuvent garantir des taux de survie améliorés.
« La survie globale est un point final coûteux et long à déterminer, et je ne pense pas que nous ayons encore trouvé le substitut idéal », a déclaré Sugumar. « Au lieu de compter uniquement sur la PCR, nous devrions peut-être inclure une combinaison de points de terminaison de substitution qui incluent également la PCR. »
