Des chercheurs de la faculté de médecine de l'Université de Californie à San Diego ont découvert qu'un médicament approuvé par la FDA et utilisé pour traiter le cancer du sein avait le potentiel d'être un traitement efficace pour un type spécifique de cancer de l'appendice.
Les résultats de l’essai clinique, publiés dans l’édition en ligne du 16 octobre 2024 du Journal d'oncologie cliniquea montré que le médicament oral, connu sous le nom de palbociclib, stabilisait la croissance tumorale et réduisait les taux de marqueurs tumoraux sanguins chez les patients atteints de carcinose mucineuse péritonéale (PMC). Cette forme de cancer prend naissance dans l'appendice et est souvent résistante à la chimiothérapie standard.
« Découvrir qu'un médicament contre le cancer du sein réussit à traiter un sous-ensemble de cancer de l'appendice – ; où les options de traitement sont actuellement limitées – ; marque une avancée significative dans notre lutte contre cette maladie », a déclaré le co-auteur principal Andrew Lowy, MD, professeur à le département de chirurgie et chef de la division d'oncologie chirurgicale à la faculté de médecine de l'UC San Diego et directeur clinique de la chirurgie du cancer au Moores Cancer Center de l'UC San Diego Health. « Cette percée introduit la première thérapie ciblée pour ce cancer rare. »
Le cancer de l'annexe est extrêmement rare, représentant moins de 1 % de tous les cancers gastro-intestinaux, l'American Cancer Society estimant que moins de 2 000 cas sont diagnostiqués aux États-Unis chaque année.
La cohorte de l'étude comprenait 16 participants diagnostiqués avec une PMC, dont la plupart avaient déjà reçu d'autres traitements sans succès. Les chercheurs ont analysé les mutations génétiques présentes dans ces cancers et ont découvert que les tumeurs présentant des mutations dans un gène spécifique, le GNAS, répondaient bien au médicament. Chez ces patients, les marqueurs sanguins associés à l’activité cancéreuse ont été réduits chez plus de 80 % des patients.
Les résultats de laboratoire ont également montré que le médicament ralentissait ou arrêtait la multiplication des cellules cancéreuses, offrant ainsi une alternative bien tolérée à la chimiothérapie, souvent associée à de graves effets secondaires.
« Ce médicament peut être mis en œuvre immédiatement sans qu'il soit nécessaire d'attendre le développement d'un nouveau médicament ou l'approbation de la FDA », a déclaré le co-auteur principal Shumei Kato, MD, professeur agrégé de médecine à la faculté de médecine de l'UC San Diego et oncologue médical à Santé de l'UC San Diego.
Kato, qui est également membre du Moores Cancer Center de l'UC San Diego, ajoute que l'étude souligne l'utilisation avancée des traitements anticancéreux existants.
« Ces résultats signalent une nouvelle ère prometteuse pour le traitement du cancer de l'appendice et potentiellement d'autres cancers rares présentant des mutations génétiques similaires. »
Les prochaines étapes consistent à étudier comment la combinaison de ce médicament avec des chimiothérapies traditionnelles et de nouvelles thérapies ciblées pourrait encore améliorer son efficacité.
« Cette étude révolutionnaire valide notre position unique en tant que seul centre complet désigné par le National Cancer Institute (NCI) dans la région et notre engagement à découvrir et à offrir les options de traitement les plus avancées », a déclaré Diane Simeone, MD, directrice de Moores Cancer. Centre de santé de l'UC San Diego. « En tant que centre médical universitaire, nos chercheurs cliniques mènent des essais qui identifient de nouveaux traitements prometteurs et donnent de l'espoir aux patients qui n'avaient auparavant que peu d'options. »
Les co-auteurs de l'étude comprennent : Jonathan Weitz, Daisuke Nishizaki, Joy Liau, Jay Patel, Isabella Ng, Siming Sun, Dana Ramms, Jingjing Zou, Brian Wishart, Jordan Rull, Joel Baumgartner, Kaitlyn Kelly, Rebekah White, Jula Veerapong, Mojgan Hosseini, Hitendra Patel, Gregory Botta, Silvio Gutkind et Herve Tiriac, tous à l'UC San Diego.
Le soutien financier de l'étude est venu, en partie, de subventions de la Chaire dotée du chancelier de la famille Levine en oncologie chirurgicale, de l'Organisation nationale pour les maladies rares, de l'Annexe Cancer Pseudomyxoma Peritonei Research Foundation (R21CA273974, 1F32CA265052-01) et de généreux dons de la succession d'Elisabeth. et Ad Creemers, la Fondation de la famille Euske, le Fonds de recherche sur le cancer gastro-intestinal et le Fonds de recherche sur les métastases péritonéales. Imagerie confocale et histologie réalisées avec le soutien du centre spécialisé de soutien au cancer de l'UC San Diego Health (P30 2P30CA023100).
