Un traitement expérimental mis au point par un pédiatre de Duke Health a entraîné un taux de survie à un an de 77 % chez les enfants nés avec une maladie rare dans laquelle ils n’ont pas de système immunitaire.
Le traitement, utilisant du tissu thymique en culture (CTT), est étudié à Duke depuis 1993 pour les bébés nés sans thymus, qui produit les cellules T essentielles à la lutte contre les infections.
Sans traitement, les bébés nés avec la maladie rare, appelée athymie congénitale, sont vulnérables aux infections mortelles et ne survivent pas au-delà de la petite enfance.
« Les taux de survie pour le CTT sont encourageants et donnent aux familles l’espoir que leurs enfants pourront vivre pleinement », a déclaré Louise Markert, MD, professeur au département de pédiatrie de Duke et auteur principal d’une étude publiée dans le Journal of Allergy and Clinical Immunology .
Markert, un immunologiste pédiatrique, a lancé la thérapie en 1993 en utilisant du tissu de thymus donné qui était par ailleurs systématiquement jeté comme sous-produit d’autres procédures. Son approche initiale consistait à implanter des morceaux de tissu dans la cuisse – en les semant dans un muscle bien vascularisé d’une manière qu’elle a comparée à la plantation de bulbes de tulipes.
Les premiers succès ont démontré le potentiel de la thérapie, car les cellules souches de la moelle osseuse ont navigué vers le tissu thymique implanté pour se développer en cellules T. Markert a perfectionné la procédure au fil des ans et le traitement utilise désormais des tissus humains modifiés, qui sont en cours d’examen par la FDA. Enzyvant Therapeutics a autorisé la technologie et cherche à obtenir l’approbation de la FDA ; Markert et Duke ont des liens financiers avec l’entreprise.
L’analyse publiée comprend 105 patients qui ont reçu le traitement sur une période de plus de 25 ans. Quatre-vingt-quinze patients diagnostiqués avec une athymie congénitale ont été inclus dans l’analyse d’efficacité ; 21 sont décédés au cours de la première année d’anomalies congénitales ou d’infections avant que le traitement n’établisse complètement leur système immunitaire, conduisant à un taux de survie de 77%.
Certains des patients survivants ont développé une alopécie, une hépatite auto-immune, un psoriasis et un rhumatisme psoriasique après la première année.
Nous avons démontré que le CTT peut agir de la même manière que le tissu thymique normal pour produire des cellules T naïves qui peuvent ensuite combattre l’infection. Nos données montrent que le tissu de thymus en culture a sauvé la vie de ces enfants. »
Louise Markert, MD, professeure, département de pédiatrie, Duke Health
