La myélofibrose primaire (PMF), un type de cancer de la moelle osseuse relativement rare mais douloureux, perturbe la production normale de cellules sanguines par l’organisme en provoquant des cicatrices étendues dans la moelle osseuse. Malheureusement, peu d’options de traitement sont disponibles, la plupart étant de nature palliative. Le seul traitement curatif est une greffe de cellules souches, pour laquelle peu de patients sont éligibles.
Une nouvelle étude menée par des chercheurs de la Boston University School of Medicine (BUSM) dirigée par l’auteur correspondante Katya Ravid, DSc, a révélé que les médicaments PXS-LOX_1 et PXS-LOX_2 sont capables de ralentir la progression de la maladie de PMF dans des modèles expérimentaux.
Selon Ravid, professeur de médecine et de biochimie au BUSM et professeur de biologie à l’Université de Boston, ces médicaments sont uniques car ils sont capables d’inhiber leur cible, une protéine appelée lysyl oxydase, avec une combinaison de spécificité et de puissance jamais vue dans des tests antérieurs. drogues. Ces découvertes actuelles s’appuient sur les découvertes et publications précédentes de Ravid et de son groupe, montrant quelles protéines spécifiques dans la moelle osseuse provoquent l’effet effrayant observé dans le PMF.
Trois modèles expérimentaux ont été utilisés pour cette étude: le premier groupe était normal, tandis que les deux autres présentaient des altérations génétiques qui les ont amenés à développer un cancer dans leur moelle osseuse. Le médicament PXS-LOX_1 a été administré aux trois groupes. Bien qu’il n’ait causé aucun changement significatif dans les modèles normaux, il a réduit la gravité des symptômes du cancer de la moelle osseuse dans les deux groupes modifiés. Dans une expérience distincte, PXS-LOX_2 a été administré à l’ensemble normal et à l’un des groupes génétiquement modifiés. Ce test n’a entraîné aucun changement dans le groupe normal, mais une réduction de la gravité des symptômes du cancer des modèles modifiés.
Ravid, estime que ces résultats sont importants car ils représentent une nouvelle voie de traitement possible pour le PMF, car il n’y a actuellement aucun médicament disponible qui combat les protéines de la matrice de la moelle osseuse malade de la manière dont PXS-LOX_1 et PXS-LOX_2 le combattent. « Si ces médicaments devaient finalement être approuvés pour usage humain, ils pourraient aider à ralentir la progression du cancer et à atténuer les symptômes douloureux de la maladie. »
Les chercheurs espèrent que cette étude contribuera au développement de nouvelles options de traitement pour la myélofibrose primaire. Sur la base de cette étude, l’Australian Biotech Pharmaxis a lancé des essais cliniques de phase 1-2 chez l’homme.
Ces résultats apparaissent en ligne dans la revue Archives des cellules souches et de la thérapie.
La source:
École de médecine de l’Université de Boston
Référence du journal:
Piasecki, A., et coll. (2020) Inhibition de la lysyl oxydase dans la myélofibrose primaire: une stratégie renouvelée. Archives de cellules souches et de thérapie. doi.org/10.46439/stemcell.1.005.
