La technique d'analyse du temps de survie moyen restreint (RMST) a été introduite dans la recherche sur les soins de santé il y a environ 25 ans et est devenue largement utilisée en économie, en ingénierie, en affaires et en autres professions.
En milieu clinique, RMST est utile car c'est un moyen simple de comprendre le temps de survie moyen, la durée des patients vivant après diagnostic ou traitement et les facteurs qui affectent ce temps avec un délai spécifié.
De plus, contrairement aux modèles de régression de Cox et à d'autres modèles populaires, les estimations et les comparaisons faites à l'aide de RMST ne reposent pas sur l'hypothèse du risque proportionnel que la probabilité d'un événement qui se déroule sera constant au fil du temps.
Mais il y a un hic: RMST peut tester les différences dans l'effet d'un traitement entre les groupes de la ligne de base à un point temporel – le seuil mais identifier le seuil idéal dans les études cliniques et épidémiologiques est difficile. Cela conduit à des résultats moins statistiquement puissants qu'ils ne pourraient l'être. «
Gang Han, PhD, professeur de biostatistique, Texas A&M University School of Public Health
Pour relever ce défi, Han et ses collègues dans le monde universitaire et l'industrie ont développé une nouvelle méthode qui utilise un outil mathématique existant – le modèle exponentiel réduit par morceaux pour déterminer le temps idéal ou optimal dans l'analyse du temps de survie moyen restreint lors de l'étude de deux groupes.
« Cela est particulièrement important dans les études médicales, car la probabilité qu'un événement spécifique se produise peut changer au cours des différentes étapes du traitement », a déclaré Matthew Lee Smith, PhD, professeur de comportement de la santé à la Texas A&M School of Public Health, qui a participé à cette recherche.
Pour déterminer le seuil optimal, l'équipe a calculé un temps de seuil à partir de points de changement significatifs dans les taux de risque et a comparé ce qu'ils ont trouvé avec le plus grand temps possible.
Leur article de recherche, publié dans le American Journal of Epidemiologya montré les avantages de la méthode proposée dans plusieurs études de simulation et deux exemples réels, une étude clinique et une étude d'épidémiologie.
Ils ont utilisé la nouvelle méthode pour mesurer les taux d'erreur de type 1 et la puissance statistique dans les simulations dans lesquelles le taux de risque était constant pour un groupe et a été modifié pour un autre groupe. Ils ont comparé les groupes en utilisant le test Logrank standard et leur nouveau modèle.
« Notre modèle a fait le meilleur », a déclaré Marcia G. Ory, PhD, régents et professeur distingué à l'École de santé publique qui recherche des méthodes de prévention fondées sur des preuves. « C'était aussi le cas lorsque nous l'avons appliqué à deux scénarios du monde réel. »
Pour les deux scénarios, les méthodes d'analyse statistique traditionnelles n'ont révélé aucune différence notable entre deux traitements. Cependant, lorsque le nouveau modèle a été appliqué, les résultats de chaque scénario ont révélé qu'un traitement était clairement supérieur.
Le premier scénario a comparé deux traitements sur sept mois pour les patients atteints d'un cancer du poumon non à petites cellules qui avaient des niveaux inférieurs d'un biomarqueur clé. Le second a utilisé une évaluation standard pour mesurer le temps pour refuser les personnes atteintes de démence légère qui vivaient avec des soignants par rapport à ceux qui ne vivaient pas avec les soignants.
« Ces résultats sont prometteurs, et des recherches supplémentaires sont nécessaires qui comparent plus de deux groupes et qui utilisent plusieurs covariables, telles que l'âge des participants, l'ethnicité et le statut socioéconomique », a déclaré Han. « Pourtant, sur la base de ces premiers résultats, nous pensons que cette méthode pourrait être plus puissante que toutes les comparaisons existantes pour deux groupes dans l'analyse des résultats du temps à événement. »
D'autres personnes impliquées dans l'étude étaient le département d'épidémiologie et la doctorante biostatistique Laura Hopkins, Raymond Carroll, PhD, professeur distingué dans le Texas A&M Department of Statistics and External Collaborateurs d'Eli Lilly and Company, et du H. Lee Moffitt Cancer Center & Research Institute.
