Exonate Ltd. (la Société), une société de thérapie à ARNm axée sur le traitement des complications diabétiques, a annoncé aujourd’hui que son principal actif en ophtalmologie, EXN407, a atteint ses critères d’évaluation prédéfinis dans une étude de phase Ib/IIa. Au cours de l’essai, l’EXN407 a satisfait à tous les paramètres de sécurité et pharmacocinétiques et a affiché des signaux encourageants d’activité biologique. Exonate a désormais récupéré tous les droits sur son portefeuille complet d’actifs en ophtalmologie auprès de Janssen Pharmaceuticals, Inc. (Janssen), une société Johnson & Johnson. EXN407 est bien placé pour être le premier traitement topique des maladies vasculaires rétiniennes, notamment la rétinopathie diabétique et l’œdème maculaire diabétique.
Les traitements actuels de la rétinopathie diabétique et de l’œdème maculaire diabétique impliquent des injections mensuelles directement dans l’œil du patient qui empêchent la croissance aberrante des vaisseaux sanguins. Cependant, les traitements invasifs imposent des charges à long terme aux patients. Couplé à un marché vaste et en croissance (8,3 milliards de dollars américains, TCAC de 6,4 % 2023-2030) pour la rétinopathie diabétique seule), la demande pour une thérapie topique est élevée.
Le principal candidat d’Exonate, EXN407, est une petite molécule inhibitrice du facteur d’épissage kinase SRPK1. Les patients de l’essai de phase Ib/IIa ont été traités deux fois par jour pendant trois mois, soit avec EXN407, soit avec un placebo. L’étude a bien atteint tous les objectifs et a obtenu des résultats encourageants, notamment :
- Aucun changement ou tendance cliniquement significatif dans les paramètres de sécurité
- Aucun problème de tolérance signalé
- Seuls les événements indésirables légers ont été signalés
- Aucun événement indésirable ayant conduit à l’arrêt du traitement ou de l’étude
- Mise en évidence de signaux d’activité biologique (réduction de l’épaisseur maculaire et diminution des fuites vasculaires rétiniennes).
Exonate va maintenant faire progresser EXN407 vers une étude clinique de phase II en 2024, afin de démontrer pleinement son efficacité chez les patients atteints d’œdème maculaire diabétique sévère.
Exonate s’appuie sur son expertise en matière d’épissage alternatif pour développer des médicaments destinés à traiter les maladies des organes cibles causées par un mauvais contrôle du diabète. Les médicaments à petites molécules d’Exonate sont sur le point de répondre au besoin d’un traitement efficace et non invasif des maladies de la rétine, en offrant une perméabilité oculaire élevée qui permet une administration thérapeutique ciblée sur la rétine avec des gouttes oculaires topiques, éliminant ainsi le besoin d’injections intravitréennes désagréables.
M. Catherine Beech, PDG, Exonate, a déclaré : « Les résultats de l’essai EXN407 sont très encourageants, les données validant l’hypothèse selon laquelle la modulation de l’épissage du VEGF peut conduire à des bénéfices cliniques. Nous sommes ravis de passer à l’essai de phase II l’année prochaine et nous accueillons favorablement les demandes de partenaires potentiels pour le programme.
Pour plus d’informations sur Exonate, veuillez visiter : https://www.exonate.com/