La Food and Drug Administration des États-Unis a accordé la désignation Fast Track à une nouvelle thérapie cellulaire CAR-T «commutable» développée par Calibr, une division de Scripps Research, dans le but d'accélérer le processus de développement et d'examen des médicaments. La thérapie est actuellement évaluée en tant que traitement des tumeurs malignes des cellules B, une classe de cancers du sang qui comprend le lymphome non hodgkinien et la leucémie lymphoïde chronique.
La désignation Fast Track de la FDA, qui permet un meilleur accès à l'agence pendant le développement, est conçue pour apporter de nouveaux médicaments importants aux patients qui répondent à des besoins médicaux non satisfaits dans des conditions graves ou potentiellement mortelles.
La thérapie cellulaire CAR-T connue sous le nom de «CLBR001 + SWI019» a commencé à recruter des sujets dans un essai de phase 1 évaluant l'innocuité et la tolérabilité de la thérapie cellulaire. L'étude est menée sur plusieurs sites aux États-Unis.
«Cette désignation importante permettra à Calibr d'interagir avec l'agence sur des éléments liés à l'étude, tels que la collecte de données appropriées et la conception de l'étude pour soutenir l'approbation de cette thérapie innovante», déclare Pamela Garzone, PhD, médecin-chef de Calibr, qui est a dirigé l'étude clinique de la thérapie et a été le principal auteur de l'application Fast Track.
La thérapie cellulaire CAR-T expérimentale de Calibr exploite les propres cellules immunitaires des patients pour traiter le cancer, plaçant les cellules sous contrôle d'un nouveau «commutateur» moléculaire qui cherche à atténuer les effets secondaires potentiellement mortels qui ont entravé l'utilisation des thérapies cellulaires à ce jour.
La polyvalence et le potentiel de plus grande sécurité qu'offre cette plate-forme commutable peuvent apporter des avantages significatifs aux patients et nous attendons avec impatience l'opportunité d'accélérer son développement. «
Travis Young, PhD, vice-président des produits biologiques de Calibr et responsable de son programme CAR-T
CAR-T, abréviation de lymphocyte T de récepteur d'antigène chimérique, est une forme relativement nouvelle de thérapie anticancéreuse qui a obtenu des réponses remarquables chez les patients atteints de maladies à base de sang ou de moelle osseuse telles que les leucémies et les lymphomes.
Il agit en manipulant génétiquement les cellules T d'un patient – un type de cellule qui joue un rôle clé dans l'immunité anti-tumorale – pour rechercher et détruire le cancer dans le corps. Cependant, certains patients qui reçoivent des thérapies à base de cellules T éprouvent un effet indésirable appelé syndrome de libération des cytokines, qui survient lorsque le système immunitaire réagit trop fortement.
La plate-forme de cellules CAR-T commutable de Calibr incorpore un anticorps connu sous le nom de « SWI019 » qui agit comme un interrupteur, activant les cellules modifiées (CLBR001) et les dirigeant vers la cible du cancer. Cela peut permettre aux médecins d'avoir plus de contrôle sur la thérapie, ce qui pourrait offrir un avantage significatif en matière de sécurité.
Dans les études précliniques, l'approche s'est avérée très efficace pour éliminer les tumeurs tout en contrôlant le niveau de cytokines produites en réponse au traitement. En outre, en commutant les cellules CLBR001 «on» et «off», l'approche permet aux cellules modifiées de «se reposer», ce qui dans les modèles précliniques a offert une plus grande efficacité.
L'essai clinique actuel recrute des patients atteints de cancers sanguins qui sont revenus après une rémission ou n'ont pas répondu aux traitements initiaux. Cependant, la plate-forme de cellules CAR-T commutable de Calibr utilise une conception universelle qui peut être appliquée aux cancers à tumeurs solides et à d'autres types de cancers du sang à l'avenir – offrant des avantages potentiels dans un domaine où les thérapies par cellules CAR-T n'ont pas été aussi efficaces. autrefois.
La plate-forme cellulaire commutable CAR-T a été inventée par Scripps Research et est passée au stade des tests cliniques avec le soutien du Wellcome Trust. Calibr a établi un partenariat avec sa plateforme avec la société biopharmaceutique AbbVie, qui détient certains droits de commercialisation. L'essai clinique est le troisième à être mené indépendamment par l'institut et le cinquième issu des recherches de Calibr.
Les patients intéressés à s'inscrire à l'essai clinique (NCT04450069) peuvent en savoir plus sur le portail des essais cliniques des National Institutes of Health (NIH).
La source:
Institut de recherche Scripps