UCI Health a ouvert un essai clinique pour tester une thérapie cellulaire expérimentale contre le lupus susceptible de donner aux patients une rémission à long terme des symptômes.
L'une des premières participantes californiennes, une femme d'Irvine âgée de 41 ans, a constaté une diminution frappante de ses symptômes et une qualité de vie améliorée, a déclaré le Dr Sheetal Desai, rhumatologue d'UCI Health et chercheur principal à l'UCI Alpha Clinic, l'un des 10 sites d'essais cliniques aux États-Unis.
Desai a déclaré que la thérapie cellulaire CAR T a le potentiel d’aider les patients atteints de lupus érythémateux systémique modéré à sévère qui ne répondent pas aux traitements actuels. Elle est professeur et chef de la division de rhumatologie de la faculté de médecine de l'UC Irvine et vice-présidente exécutive du département de médecine.
Développé par Fate Therapeutics, une société biopharmaceutique au stade clinique, FT819 est un produit cellulaire CAR T amélioré, le premier en son genre, créé en laboratoire à partir d'une lignée de cellules souches pluripotentes induites plutôt que d'un donneur humain.
Les cellules du système immunitaire issues de la bio-ingénierie fonctionnent en attaquant et en éliminant les cellules B autoréactives qui sont à l’origine de la maladie. En avril, la Food and Drug Administration des États-Unis a accordé au produit la désignation de thérapie avancée en médecine régénérative pour l'essai de phase 1 après que la société a rapporté des résultats positifs dans les premières études cliniques.
Contrairement à de nombreuses thérapies cellulaires CAR T qui impliquent la collecte et la reprogrammation des propres cellules T d'un patient, le FT819 ne nécessite pas de préparation génétique approfondie ni de séjours hospitaliers prolongés en isolement. Il est également évalué comme traitement de la myosite inflammatoire idiopathique, de la sclérose systémique et d'un type de vascularite.
Maladie débilitante
Le lupus, qui touche près de 1,5 million d'Américains, est une maladie auto-immune chronique qui peut causer des dommages permanents aux articulations et aux principaux organes du corps. La forme la plus courante, le lupus érythémateux disséminé (LED), est neuf fois plus répandue chez les femmes que chez les hommes. Elle apparaît souvent entre 15 et 45 ans et serait causée par une combinaison de facteurs génétiques, hormonaux et environnementaux.
Jusqu’à présent, les rhumatologues ne pouvaient proposer qu’une poignée de médicaments qui ne contrôlent pas totalement les symptômes ou la progression de la maladie. Mais quelques semaines après une perfusion de cellules FT819, le participant à l'essai de Desai a montré la première inversion des symptômes en près de deux décennies, devenant pleinement fonctionnel et capable de vivre une vie plus normale.
Je suis vraiment honorée et ravie d’assister à la transformation d’une patiente dont j’ai soigné au cours des 18 dernières années, une femme qui luttait depuis longtemps contre des fièvres incessantes, des douleurs articulaires, une néphrite lupique et une fatigue si profonde qu’elle dormait 18 à 20 heures par jour malgré avoir essayé presque toutes les thérapies disponibles.
Dr Sheetal Desai, rhumatologue UCI Health et chercheur principal à la clinique UCI Alpha
Les participants à l'essai clinique de phase précoce seront suivis de près pendant deux ans afin de déterminer l'innocuité et la pharmacocinétique du produit. L'étude FT819 est financée par le California Institute for Regenerative Medicine, créé par les électeurs en 2004 pour accélérer le développement de thérapies cellulaires et géniques innovantes. Il est mené par la clinique Alpha en coordination avec le programme de thérapie cellulaire et de cellules souches hématopoïétiques de l'UCI Health.
