VCU Massey Comprehensive Cancer Center is the first site in the United States to be activated in a global Phase 2a clinical trial evaluating PTX-100 (AKA GGTI-2418), a first-in-class small molecule inhibitor of geranylgeranyl transferase-1 (GGT-1), for the treatment of cutaneous T-cell lymphoma (CTCL), a rare and often treatment-resistant T-cell lymphome.
Selon Sebti, Ph.D., directeur adjoint de la recherche fondamentale et de la famille de la famille de Lacy en recherche sur le cancer à Massey et professeur au Département de pharmacologie et de toxicologie à la VCU School of Medicine, est le co-inventeur de PTX-100 et le fondateur scientifique chez PresCient Therapeutics, qui parraine l'essai.
« Cet essai reflète l'engagement de longue date de Massey à traduire les découvertes scientifiques fondamentales en traitements innovants qui peuvent directement profiter aux patients. »
A déclaré Sebti, PhD, professeur, Département de pharmacologie et de toxicologie, École de médecine, Virginia Commonwealth University
En pensant au parcours de PTX-100, Sebti a fait remarquer: « En tant que chercheur du cancer, il n'y a pas de plus grand accomplissement que de voir une thérapie que vous co-inventée en laboratoire commence à atteindre ceux qui en ont le plus besoin. Avec le lancement de cet essai mondial de PTX-100 dans le CTCL, où de nouveaux traitements sont nécessaires urgents, que le rêve à long terme se sent profondément réel.
Voir ma maison académique, Massey, ouvrir la voie en tant que premier site américain à ouvrir l'inscription à cet essai, est l'un des moments les plus exaltants et humiliants de ma carrière, et est un puissant rappel de ce que la science peut réaliser lorsqu'elle est motivée par le but et la passion.
L'essai mondial de phase 2A nouvellement lancé recrutera des patients atteints de CTCL dans les principaux centres de cancer universitaire aux États-Unis, en Australie et en Europe, dans le but d'évaluer davantage l'efficacité et l'innocuité du PTX-100 chez les patients atteints d'une maladie en rechute ou réfractaire.
Le PTX-100 serait actuellement le seul inhibiteur du GGT-1 dans le développement clinique dans le monde, représentant une nouvelle classe de thérapies ciblées. Après avoir démontré la sécurité et les premiers signaux de l'activité clinique dans une étude de première phase 1 de la première humaine, le PTX-100 a progressé dans une cohorte d'expansion de la phase 1B axée sur les patients atteints de lymphomes de cellules T, où il a montré des signes d'efficacité encourageants et un profil de sécurité favorable.
Sur la base de ces résultats, le PTX-100 a reçu la désignation de médicaments orphelins de la United States Food and Drug Administration pour tous les lymphomes de cellules T, ainsi que la désignation accélérée pour le traitement des fungoides de mycose en rechute ou réfractaires, la forme la plus courante de CTCL.
Le CTCL est un type rare de lymphome non hodgkinien où les cellules immunitaires appelées cellules T deviennent cancéreuses et affectent principalement la peau, provoquant des démangeaisons, rouges et squameuses qui peuvent ressembler à l'eczéma ou au psoriasis.
L'enzyme GGT-1 joue un rôle essentiel dans la biologie du cancer, car il est essentiel pour l'activation des protéines Rho, RAC et RAL, les commutateurs moléculaires qui assurent la médiation de l'activité cancer du cancer des Ras oncogènes, l'un des oncogènes les plus couramment mutés dans les cancers humains.
Sebti et ses collègues ont été les pionniers du développement des inhibiteurs de GGT-1 conçus pour bloquer ces voies effectrices RAS en aval, induisant ainsi la mort cellulaire programmée et interrompant la croissance tumorale dans une variété de modèles de cancer.
« Cet essai clinique mondial de la phase 2A de PTX-100 aidera à fournir une prolongation des soins à nos patients diagnostiqués avec ce cancer rare, pour lequel de nouvelles thérapies sont nécessaires de toute urgence », a déclaré Robert A. Winn, MD, directeur et président de Lipman en oncologie à Massey. « Nous sommes incroyablement fiers du Dr Sebti et de son équipe pour combler l'écart entre l'innovation scientifique de classe mondiale et les communautés que nous servons, faisant finalement des progrès importants dans la lutte contre le cancer. »
