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Accueil » Actualités médicales » UC Davis Researchers Pioneer SAFER Gene Thérapie pour la perte de vision

UC Davis Researchers Pioneer SAFER Gene Thérapie pour la perte de vision

par Ma Clinique
23 juillet 2025
dans Actualités médicales
Temps de lecture : 2 min
Les scientifiques identifient les opportunités de vie précoce pour la thérapie génique des cellules souches in vivo

Le Département d'ophtalmologie de l'UC Davis a reçu une subvention de 3,6 millions de dollars sur cinq ans du National Eye Institute pour explorer une nouvelle façon de traiter la perte de vision en utilisant la thérapie génique.

La recherche pourrait conduire à des traitements plus sûrs et plus efficaces pour les personnes atteintes de maladies oculaires graves comme la dégénérescence maculaire et la cécité héréditaire. Cela pourrait également conduire à des traitements qui ne nécessitent pas de chirurgie et peuvent être faits plus largement dans les cliniques.

Nous sommes ravis d'explorer cette nouvelle façon de fournir une thérapie génique à l'œil. Si nous pouvons rendre la livraison de gènes plus sûre et plus efficace, cela pourrait ouvrir la porte à traiter beaucoup plus de patients atteints de maladies des yeux aveuglants. « 

Glenn Yiu, spécialiste de la rétinction au UC Davis Eye Center et enquêteur principal pour la subvention

L'équipe de recherche comprend des experts en chirurgie oculaire, en livraison de médicaments, en immunologie et en thérapie génique de UC Davis, Caltech, University of Washington et Stevens Institute of Technology.

Une nouvelle voie pour fournir une thérapie génique

La thérapie génique est un moyen de traiter les maladies en fournissant des gènes sains dans le corps en utilisant des virus inoffensifs pour transporter le gène dans les tissus malades. Dans l'œil, cela se fait souvent en injectant le virus dans le centre de la gelée de l'œil (le vitré) ou sous le tissu tapissant le dos de l'œil (la rétine).

Mais les deux méthodes peuvent avoir des inconvénients: l'une nécessite une intervention chirurgicale. L'autre n'atteint pas très bien les bonnes cellules et peut provoquer une inflammation.

L'équipe étudie une troisième option: injecter la thérapie génique dans l'espace suprachoroïde, une petite couche entre le blanc de l'œil et les vaisseaux sanguins qui alimentent la rétine.

Cette méthode est potentiellement moins invasive, mais elle a encore besoin d'amélioration. Les chercheurs étudieront la méthode de traitement sur des primates non humains comme les singes rhésus, qui ont des yeux similaires aux humains. Le travail implique une collaboration entre la UC Davis School of Medicine, l'UC Davis School of Veterinary Medicine et le California National Primate Research Center.

L'équipe testera comment:

  • Écartez le traitement plus efficacement au centre de la rétine (la macula), ce qui est important pour une vision nette.
  • Ciblez les cellules droites, comme les photorécepteurs et les cellules pigmentaires rétiniennes, qui sont souvent endommagées dans les maladies oculaires.
  • Réduisez les effets secondaires, comme l'inflammation, en testant différents médicaments qui calment le système immunitaire.

Ils essaieront également de concevoir et de concevoir de nouvelles versions du virus spécialement conçues pour traverser les barrières dans les yeux et atteindre des couches plus profondes.

Les chercheurs espèrent que leurs résultats élargiront l'accès à la thérapie génique pour permettre des traitements au bureau moins invasifs et plus largement accessibles aux patients.

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