Un médicament sur ordonnance qui aide Lore Wilkinson à marcher et à parler malgré une maladie musculaire rare lui a coûté si peu pendant plus d’une décennie qu’elle n’a même pas utilisé son assurance pour le payer. Mais maintenant, son assurance-maladie débourse environ 40 000 $ pour un approvisionnement d’un mois en médicament, et elle craint d’être critiquée avec une quote-part de 9 000 $.
« Qui peut se permettre ça ? a déclaré l’homme de 91 ans, qui vit à Rochester, Minnesota. (Son prénom se prononce LOR-ee.)
Wilkinson, comme des millions d’autres personnes atteintes de maladies rares dans tout le pays, est pris dans un débat juridique et politique en cours sur la manière dont les États-Unis soutiennent les sociétés pharmaceutiques et leurs recherches. La FDA a fait son dernier geste dans le bras de fer fin janvier en déclarant qu’elle ignorerait en grande partie une décision de justice américaine concernant Firdapse, le médicament dont Wilkinson a besoin.
Firdapse a été approuvé en 2018 par la FDA en tant que « médicament orphelin », une désignation qui récompense les sociétés pharmaceutiques pour le développement de traitements pour les maladies rares. Lorsqu’un fabricant de médicaments obtient l’approbation d’un médicament orphelin, l’entreprise a droit à sept ans de droits exclusifs sur le marché, ce qui signifie que la FDA n’approuvera pas la demande d’une autre entreprise pour un médicament concurrent pour le même usage pendant cette période.
Mais après que la 11e Cour d’appel du circuit des États-Unis a rejeté une requête au début de 2022, la FDA a cessé d’examiner les demandes de certains médicaments ou d’accorder l’exclusivité, a déclaré la porte-parole de l’agence, April Grant. Le retard a laissé les fabricants de médicaments dans les limbes.
Souvent, les médicaments bénéficiant de l’exclusivité sont parmi les plus chers du marché américain. Par exemple, Zolgensma, un traitement unique pour l’amyotrophie spinale, coûte 2,25 millions de dollars. Mary Carmichael, porte-parole de son fabricant, Novartis, a déclaré que Zolgensma avait traité plus de 3 000 patients dans le monde et que presque tous les patients américains prenant le médicament approuvé par la FDA sont couverts par une assurance commerciale ou gouvernementale.
La société continue également d’investir dans la recherche et le développement ainsi que dans les études cliniques pour que le médicament atteigne plus de patients, a déclaré Carmichael. La plupart des médicaments entrent sur le marché américain armés d’une variété de brevets et de protections de la propriété intellectuelle qui évitent la concurrence et permettent aux fabricants de médicaments de fixer les prix comme ils l’entendent. Pour les médicaments qui traitent des maladies rares, les sept années d’exclusivité commerciale font partie de cette armure.
L’approvisionnement d’un an de Firdapse de Catalyst Pharmaceuticals, que Wilkinson prend pour traiter son syndrome myasthénique de Lambert-Eaton, ou LEMS, se vend environ 375 000 $ après remises, a déclaré le porte-parole de Catalyst, David Schull. Il a déclaré que la société avait des programmes d’aide financière et faisait des dons à des fondations caritatives pour aider les personnes dans le besoin. L’objectif, a déclaré Schull, « est qu’aucun patient du LEMS ne se voit jamais refuser l’accès aux médicaments pour des raisons financières ».
Catalyst a obtenu des droits de commercialisation exclusifs pour Firdapse en 2018, ce qui signifie que Wilkinson et d’autres patients du LEMS ne pouvaient plus obtenir gratuitement un médicament similaire auprès d’une autre société.
En 2019, au milieu d’un tumulte de patients à propos du coût, sur lequel le sénateur Bernie Sanders a pesé, la FDA a accordé à une autre société, Jacobus Pharmaceutical, le droit de commercialiser un produit compétitif pour un sous-ensemble de patients pédiatriques.
Ensuite, Catalyst a intenté une action contre le gouvernement fédéral, affirmant qu’il avait le droit d’être le fournisseur exclusif de tous les patients LEMS, quel que soit leur âge. L’affaire, Catalyst Pharmaceuticals Inc. c. Becerra, avait potentiellement des « implications de grande portée », a écrit Grant, le porte-parole de la FDA, dans un e-mail à KHN. La décision du tribunal « a également soulevé plusieurs nouvelles questions », a-t-elle déclaré.
Le 11e circuit s’est rangé du côté de Catalyst en septembre 2021. Mais la décision récente de la FDA de ne pas tenir compte de la décision du tribunal est « dans le meilleur intérêt de la santé publique, des patients atteints de maladies rares et du développement de produits contre les maladies rares », a écrit Grant.
Pourtant, la saga pluriannuelle met en évidence des questions persistantes sur l’exclusivité des médicaments orphelins et sur la manière dont les politiques de la FDA peuvent influencer les prix des médicaments. Le problème est l’Orphan Drug Act, une loi des années 1980 qui incite les sociétés pharmaceutiques à rechercher et à développer des médicaments contre les maladies rares. Et ce n’est pas la première fois que le programme de médicaments orphelins suscite des inquiétudes.
Pendant des décennies, la FDA a supervisé un processus en deux étapes : un médicament reçoit d’abord une désignation orpheline parce qu’il semble prometteur pour traiter une maladie ou une affection rare. Ensuite, une fois que la société pharmaceutique étudie et développe le médicament contre les maladies rares, la FDA approuve son utilisation et accorde une exclusivité commerciale de sept ans, empêchant la concurrence.
Cette dernière étape, l’octroi de l’exclusivité, était à l’honneur dans le procès de Catalyst contre la FDA. Depuis la création de l’Orphan Drug Act, le personnel de la FDA a régulièrement accordé l’exclusivité aux entreprises pour les médicaments orphelins qui traitent un sous-ensemble de patients, comme la pédiatrie. L’objectif était de s’assurer que les sociétés pharmaceutiques n’obtiennent pas le contrôle total du marché d’un médicament après avoir effectué des études uniquement sur les « populations les plus petites et les plus faciles à étudier », a écrit l’agence sur son site Web.
La décision du tribunal de Catalyst pourrait nuire aux enfants, ont écrit des responsables de l’agence.
George O’Brien, un associé de Mayer Brown qui représente les entreprises concernant la FDA et les pratiques réglementaires, a déclaré qu’il était d’accord avec la décision de la FDA et sa stratégie à long terme de morcellement de l’exclusivité parce que les ventes d’un médicament « devraient être limitées à ce que vous avez étudié et a été approuvé. »
« La plupart des gens pensent que la façon dont la FDA l’a fait pendant des années est une façon très sensée de le faire », a déclaré O’Brien. « Bon pour les patients, bon pour l’industrie pharmaceutique et bon pour la FDA. »
La FDA a déclaré qu’elle se conformerait à la décision du tribunal concernant Catalyst, mais qu’elle ne s’applique pas aux autres sociétés ou médicaments. En réponse à l’annonce de janvier de la FDA, Catalyst a déclaré qu’elle ne serait pas affectée. En juillet 2022, Catalyst a acheté les droits de Ruzurgi, le médicament Jacobus.
Aujourd’hui, il n’existe aucun médicament compétitif sur le marché qui traite la maladie de Wilkinson.
Jacobus avait fourni gratuitement à Wilkinson le principe actif de son médicament de 2004 à 2018 : « La seule chose que j’ai payée, c’est l’expédition. »
La décision de la FDA de réprimander largement l’affaire Catalyst signifiera probablement qu’une autre société poursuivra à nouveau l’agence, a déclaré O’Brien: « Ils sont dans une situation très difficile. »
« Mon inquiétude est qu’il n’y a qu’un autre procès à venir. Et son incertitude. L’incertitude est finalement mauvaise pour les patients », a déclaré O’Brien.
Les fabricants de médicaments ont déjà poursuivi la FDA en justice pour savoir comment l’agence administre la loi sur les médicaments orphelins. En 2014, Depomed a remporté un procès contre l’agence exigeant un label d’exclusivité sur son médicament Gralise, qui traitait les douleurs nerveuses.
La FDA avait donné à Gralise une désignation et une approbation orphelines, mais avait refusé de lui donner l’exclusivité car elle avait déclaré qu’il n’était pas cliniquement supérieur à un autre médicament déjà sur le marché. Le juge du tribunal de district fédéral de l’époque, Kentaji Brown Jackson, qui a été nommé à la Cour suprême des États-Unis l’année dernière, a demandé à la FDA d’accorder l’exclusivité, bloquant un générique.
Cette affaire était centrée sur la supériorité clinique d’un médicament, plutôt que sur la portée de l’exclusivité. Après la décision Gralise, la FDA a finalement persuadé le Congrès de modifier la loi, ce qui pourrait être nécessaire maintenant, a déclaré O’Brien. Rachel Sher, ancienne directrice de la politique de l’Organisation nationale pour les maladies rares, qui travaille maintenant chez Manatt, Phelps et Phillips, a déclaré que les entreprises qui bénéficieraient d’une exclusivité plus large poursuivraient en justice pour forcer l’agence à la même lecture de l’orphelin. Loi sur les drogues.
« Le Congrès devra agir à un moment donné », a déclaré Sher, qui a également passé une décennie à Capitol Hill en tant que conseiller juridique de la FDA pour le House Energy and Commerce Committee.
Le Congrès a presque adopté un amendement l’année dernière lorsqu’il a réautorisé les frais d’utilisation qui aident à financer la FDA. Alors-Sen. Richard Burr (RN.C.) a plaidé pour retirer l’amendement ajouté par le comité de l’emballage, affirmant que les fabricants de médicaments n’auraient autrement pas les incitations nécessaires pour développer des médicaments pour les maladies rares, selon Bloomberg Law.
Wilkinson, l’avocate des patients, a ses propres conseils pour le Congrès. La loi sur les médicaments orphelins elle-même – et pas seulement la disposition d’exclusivité – doit être corrigée, a-t-elle déclaré.
« Ils doivent changer la loi », a-t-elle déclaré. Les entreprises pharmaceutiques ne devraient obtenir le statut de médicament orphelin et se voir accorder l’exclusivité que lorsqu’elles développent « un médicament vraiment nouveau, pas seulement en changeant une molécule ».
Jusque-là, a déclaré Wilkinson, elle et d’autres attendent toujours: « Je suis une vieille dame et je ne sais pas si ça va être réparé. »
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Cet article a été réimprimé à partir de khn.org avec la permission de la Henry J. Kaiser Family Foundation. Kaiser Health News, un service d’information éditorialement indépendant, est un programme de la Kaiser Family Foundation, une organisation non partisane de recherche sur les politiques de santé non affiliée à Kaiser Permanente. |
