Le Centre d’innovation de la nanomédecine (directeur du centre : le professeur Kazunori Kataoka) a annoncé que le professeur Satoshi Uchida (chercheur scientifique principal), qui est également professeur associé à l’Université de médecine de la préfecture de Kyoto, a publié une revue d’article sur l’ARN messager non viral ( la livraison d’ARNm) et d’ADN plasmidique (ADNp) en abordant les différentes technologies de livraison d’ARNm et d’ADNp, de la recherche fondamentale à l’application thérapeutique et clinique ; Pharmacie 2022, 14(4), 810.
Le vaste potentiel des systèmes de délivrance non viraux d’ARNm et d’ADNp a été démontré dans les vaccins contre la maladie à coronavirus 2019 (COVID-19). En effet, deux formulations de vaccins à ARNm de Pfizer-BioNTech et Moderna ont été approuvées pour une utilisation d’urgence dans l’année qui a suivi l’épidémie de pandémie et ont été administrées à des milliards de personnes dans le monde. En outre, un vaccin à ADNp développé par Zydus Cadila a également obtenu une approbation d’urgence en Inde, présentant une efficacité élevée pour prévenir l’infection dans un vaste essai clinique. Ces exemples réussis incitent à poursuivre les recherches et à développer des vaccins et des thérapies basés sur l’ARNm et l’ADNp. Les domaines cibles ne se limitent pas à la vaccination préventive contre les maladies infectieuses, mais s’étendent aux vaccins thérapeutiques contre le cancer, à l’édition du génome et à la thérapie de remplacement des protéines.
Cependant, les systèmes non viraux actuels doivent être améliorés. Par exemple, les effets indésirables relativement intenses des vaccins à ARNm, y compris la myocardite, provoquent une hésitation vis-à-vis des vaccins et des débats sur les rappels répétés. Ainsi, des formulations plus sûres sont demandées pour que les vaccins à ARNm deviennent des plates-formes pour diverses maladies infectieuses. Pendant ce temps, les vaccins thérapeutiques contre le cancer nécessitent des formulations plus efficaces pour surmonter la nature immunosuppressive des cancers. Pour d’autres applications, y compris l’édition du génome et la thérapie de remplacement des protéines, les porteurs de livraison doivent atteindre des tissus spécifiques et introduire l’ADNp et l’ARNm sans endommager les tissus. Le présent numéro spécial aborde les efforts vigoureux pour développer des systèmes de livraison d’ARNm et d’ADNp et les appliquer au traitement des maladies pour répondre à ces demandes.
Le développement de systèmes de délivrance non viraux a deux directions. L’un se concentre sur l’amélioration générale des processus de délivrance, qui comprend la prévention de la dégradation extracellulaire de l’ARNm et de l’ADNp par les nucléases, le ciblage intracellulaire de l’ARNm et de l’ADNp vers les sites souhaités et la prolongation de la durée d’expression des protéines à partir de l’ARNm et de l’ADNp. Dans l’autre sens, les systèmes de délivrance sont affinés à des fins spécifiques, telles que l’atteinte de tissus et de cellules particuliers pour atteindre des objectifs thérapeutiques et la stimulation du système immunitaire inné lorsqu’ils sont utilisés dans les vaccinations.
Cet article fournit des revues complètes de la livraison d’ARNm et d’ADNp non viraux en abordant les diverses technologies de livraison d’ARNm et d’ADNp, de la recherche fondamentale à l’application thérapeutique et clinique.
